FDA одобрило первый препарат против атаксии Фридрейха, редкого заболевания, которое характеризуется поражением нервной системы. Ранее регулятор требовал провести дополнительное исследование, чтобы подтвердить эффективность терапии.
FDA одобрило препарат Reata Pharmaceuticals для лечения редкого генетического заболевания под названием атаксия Фридрейха, пишет The Endpoints News. Препарат Skyclarys предназначен для пациентов старше 16 лет и будет стоить 370 тыс. долл. за годовой курс.
Skyclarys может замедлить прогрессирование болезни, которая начинается в позднем детстве, поражает нервную систему и от которой страдают 22 тыс. человек во всем мире.
Одобрение FDA основано на положительном исследовании, показывающем, что Skyclarys превосходит плацебо с точки зрения изменения так называемой оценки mFARS — неврологической рейтинговой шкалы, используемой для оценки прогрессирования заболевания.
Однако ранее у регулятора возникли вопросы к эффективности препарата. В 2019 году Reata представила положительные исследования Skyclarys. Однако через год FDA заявило, что данных из основного исследования недостаточно, и потребовало, чтобы биотехнологическая компания провела дополнительное испытание.
Skyclarys станет первым одобренным препаратом против атаксии Фридрейха, но попытки вылечить болезнь предпринимаются давно. В 2016 году препарат компании Actimmune, чья стоимость за месячный курс составляет 50 тыс. долл. и который уже был одобрен для двух других показаний, провалил испытание фазы III против атаксии Фридрейха. Испытание I фазы Larimar Therapeutics также было приостановлено после того, как лабораторные животные умерли в ходе доклинических испытаний.