ГК «Р-Фарм» зарегистрировала в Российской Федерации продукт вилтоларсен (ТН «Вилтепсо») для терапии миодистрофии Дюшенна при удостоверенной мутации в гене белка дистрофин, поддающейся пропуску экзона 53. До этого продукт с этим МНН был включен «Кругом добра» в список приобретаемых фармацевтических средств.
Группа компаний «Р-Фарм» сообщила о регистрации в Российской Федерации продукта вилтоларсен (ТН «Вилтепсо») для терапии миодистрофии Дюшенна. Как рассказали в пресс-центре ГК, благодаря восстановлению синтеза многофункционального дистрофина продукт меняет течение болезни.
Вилтоларсен разработала японская компания Nippon Shinyaku Co., Ltd. В 2022 году «Р-Фарм» заключил с Nippon Shinyaku лицензионное договор о локализации производства и коммерциализации «Вилтепсо» в России.
|
Миодистрофия Дюшенна — редчайшее развивающееся сцепленное с X-хромосомой болезнь, в Российской Федерации относится к орфанным болезням. Из-за мутации в гене, который кодирует белок дистрофин, синтез белка нарушается. Разные изомеры этого белка необходимы человеку для обычной работы сетчатки, мозга, периферической нервной системы, также для работы мускул. Отсутствие белка приводит к разрушению мышечных волокон и утрате возможности без помощи других перемещаться, нарушениям дыхания и работы сердца. |
«Вилтепсо» представляет из себя антисмысловой олигонуклеотид 1-го из структурных участков гена — экзона 53. Связываясь с 53 экзоном пре-мРНК гена дистрофина, продукт «прячет» мутацию, делая вероятным синтез укороченного, но многофункционального дистрофина. В испытаниях в клинических условиях продукт содействовал сохранению двигательной функции у пациентов в течение первых 2-ух лет от начала терапии и замедлял развитие болезни в течение последующих 2-ух лет.
«В текущее время терапию вилтоларсеном в Российской Федерации получают свыше 70 пациентов. Российская Федерация стала четвертой государством в мире, где данный продукт прошел муниципальную регистрацию и стал легкодоступным детям с редчайшей смертельной заболеванием», — сообщил гендиректор ГК «Р-Фарм» Василий Игнатьев.
В апреле 2022 года фонд «Круг добра» включил вилтоларсен в список приобретаемых препаратов.