Доклинические данные о применении VTX-806 продемонстрировали нормализацию метаболических параметров
Биотехнологическая компания Vivet Therapeutics, занимающаяся разработкой новых методов генной терапии редких метаболических нарушений в печени, объявила о том, что Европейская комиссия присвоила VTX-806, генно-терапевтическому продукту для лечения церебротендинозного ксантоматоза (CTX), статус орфанного лекарственного средства (ODD).
Доклинические исследования VTX-806, адено-ассоциированного вирусного вектора (AAV), кодирующего человеческий CYP27A1, показали уменьшение гепатомегалии у мышей и нормализацию компенсаторных ферментов и желчных кислот по сравнению с существующими методами лечения.
Эти данные, наряду с изнурительными последствиями CTX, подтвердили решение Комиссии ЕС предоставить ODD для VTX-806, что дает значительные преимущества пациентам с CTX в ЕС.
Доктор Жан-Филипп Комбаль, соучредитель и генеральный директор Vivet Therapeutics, сказал: “Ранняя диагностика и лечение CTX имеют решающее значение для остановки прогрессирования заболевания. В настоящее время существующие стандартные методы лечения могут только замедлить или стабилизировать лейкодистрофию, но никак не излечить ее. Доклинические данные подтверждают потенциал VTX-806 в качестве альтернативного метода лечения, позволяющего остановить или обратить вспять прогрессирование заболевания в долгосрочной перспективе или, возможно, даже вылечить пациентов с CTX.
Он добавил: “Получение ODD от Комиссии ЕС дает Vivet определенные преимущества в процессе разработки и коммерциализации, поскольку мы ожидаем представления ODD в Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США в 2024 году и планируем начать подготовку к клинической разработке в конце 2025 года”.
Правительство Франции выделило 4,9 миллиона евро на разработку ODD для VTX-806.
Финансирование включает доклинические исследования, разработку производственного процесса и клиническое исследование для определения неврологических биомаркеров эффективности лечения.