Этап 2а — комплексное исследование безопасности и эффективности лериглитазона
Компания Minoryx Therapeutics ввела дозу лериглитазона первому пациенту в рамках своего исследования TREE фазы 2а, которое оценивает безопасность и эффективность лериглитазона при лечении синдрома Ретта. В исследовании приняли участие 24 пациентки в возрасте от 5 до 12 лет, получавшие лериглитазон или плацебо в течение 36 недель.
Исследование, проведенное в отделении нейрометаболических расстройств больницы Сан-Жоан-де-Деу, направлено на улучшение когнитивных функций, стабилизацию коммуникативных навыков, улучшение поведения и замедление нервно-мышечного ухудшения. Доктор Анхелес Гарсия Касорла возглавляет исследование.
“После получения положительных результатов в исследовании NEXUS у мальчиков с церебральной адренолейкодистрофией (cALD), мы будем искать дополнительные показания к лечению со стороны ЦНС”, — сказал Марк Мартинелл, генеральный директор Minoryx. “Синдром Ретта является одним из таких признаков, и мы с нетерпением ожидаем сотрудничества с командой отличных врачей из больницы Сан-Жоан-де-Деу в Барселоне”.
Доклинические исследования показали восстанавливающее действие лериглитазона на биоэнергетические изменения в фибробластах Ретта человека и его противовоспалительный эффект на мышиных моделях Ретта. Основываясь на этих результатах, исследование TREE позволит оценить улучшение когнитивных способностей, поведения, коммуникативных навыков и моторики.
Главный врач Minoryx Арун Мистри (Arun Mistry) сказал: “Мы рады, что начали исследование TREE. Механизм действия лериглитазона имеет отношение к механизмам, связанным с синдромом Ретта. На данный момент у нас есть данные о клинической безопасности и эффективности у детей мужского пола, взрослых мужчин и взрослых женщин из исследований X-ALD и атаксии Фридрейха, а исследование TREE распространяется на женщин-детей с синдромом Ретта”.
Результаты исследования TREE ожидаются в первой половине 2026 года, после того как все пациенты пройдут 36-недельный курс лечения и 4 недели последующего наблюдения.