Группа компаний «Р-Фарм» сообщила о регистрации в Российской Федерации продукта «Вилтепсо» (МНН — вилтоларсен) для исцеления миодистрофии Дюшенна при подтверждённой мутации в гене белка дистрофина, поддающейся пропуску экзона 53. Про это сказали в пресс-центре ГК.
Продукт разработала японская компания Nippon Shinyaku Co., Ltd, с которой «Р-Фарм» заключила в 2022 году лицензионное договор о локализации производства и коммерциализации «Вилтепсо» на территории Российской Федерации.
В ходе исследований в клинических условиях продукт посодействовал сохранить двигательную функцию у пациентов с миодистрофией Дюшенна в течение первых 2-ух лет от начала терапии и существенно замедлить развитие заболевания в течение последующих 2-ух лет по соотношению с историческим контролем.
Гендиректор группы компаний «Р-Фарм» Василий Игнатьев сообщил, что «в текущее время терапию вилтоларсеном в Российской Федерации получают свыше 70 пациентов. Российская Федерация стала четвёртой государством в мире, где данный продукт прошёл муниципальную регистрацию и стал легкодоступным детям с редчайшей смертельной заболеванием».
Мышечная дистрофия Дюшенна (МДД) — это редчайшее развивающаяся болезнь, сцепленное с X-хромосомой. У пациентов с МДД на исходном шаге заболевания возникает мышечная слабость, которая с течением времени усиливается. Дети с миодистрофией Дюшенна, не получающие исцеления, уже в 9–двенадцать лет садятся в инвалидную коляску, а в 20–25 лет гибнут от сердечно-лёгочной дефицитности.
Кроме того, читайте про то, что FDA зарегистрировало продукт от анафилаксии в виде спрея.