Компания ищет новое направление после негативного отзыва CHMP о KIZFIZO
Orphelia Pharma изучает альтернативные пути регулирования KIZFIZO после получения отрицательного заключения Комитета по лекарственным средствам для человека (CHMP) Европейского агентства по лекарственным средствам (EMA) от 27 февраля 2025 года. Компания намерена обеспечить доступ к этому методу лечения для детей, больных раком.
Решение CHMP было принято, несмотря на обширные данные, представленные Orphelia Pharma, которые в недостаточной степени продемонстрировали клиническую эффективность препарата КИЗФИЗО. Лоран Мартин, директор по фармацевтическим вопросам Orphelia Pharma, выразил глубокое разочарование, признав, что это оказало влияние на сообщество нейробластомистов.
“Мы глубоко разочарованы мнением CHMP, особенно после того, как мы приложили значительные усилия и представили существенные данные, подтверждающие клиническую пользу KIZFIZO”, — сказал Мартин. “Учитывая важную неудовлетворенную медицинскую потребность, в настоящее время мы изучаем все доступные варианты, чтобы сделать KIZFIZO доступным для педиатрических пациентов”.
Orphelia Pharma продолжит предоставлять KIZFIZO педиатрическим пациентам в рамках программ сострадательного использования или раннего доступа, а также текущих клинических испытаний, при условии согласования с соответствующими органами власти.
КИЗФИЗО (пероральная суспензия темозоломида, 40 мг/мл) — это готовый к применению жидкий педиатрический препарат для детей с рецидивирующей или рефрактерной нейробластомой высокого риска. В марте 2022 года французские власти предоставили препарату разрешение на ранний доступ, и он получил статус орфанного препарата от EMA и FDA.
Фармакокинетика КИЗФИЗО у детей была изучена в ходе исследования TEMOkids. Данные об эффективности и безопасности темозоломида при рецидивирующей или рефрактерной нейробластоме получены в ходе исследований BEACON-Chemo и Retro-TMZ.