Фонд «Круг Добра» сообщает, что компания Vertex Pharmaceuticals готова поставлять в Россию препарат Трикафта в форме гранул для лечения маленьких пациентов (от 2 до 5 лет), получено официальное подтверждение. Ранее данная лекарственная форма была зарегистрирована в США и ряде других стран. Письмо стало результатом сложных переговоров с производителем, начавшихся в сентябре 2023 года, сообщает пресс-служба фонда.
Фонд уже направил запросы в три федеральных медицинских центра имени Рошдравназдола, Центр медицинской экспертизы и контроля качества Минздрава России и Российскую детскую клиническую больницу Российского государственного исследовательского медицинского университета. Н.И. Пирогова Минздрава России, ФГУ «Национальный детский медицинский исследовательский центр» Минздрава России, ФГБУ «Медко-генетический научный центр им академика доктора Н.П. Бочкова».
Заседание экспертной комиссии состоится после получения от всех пяти респондентов запрошенной информации о препарате, его показаниях и противопоказаниях, а также практике его применения в лечении детей. Если решение положительное и препарат включен в перечень закупок, должна быть определена его цена.
«Круг Добра» предлагает детям, больным муковисцидозом, дорогостоящие препараты таргетной терапии «Оркамби» (МНН ивакафтор + люмакафтор) и «Трикафтор» (элексакафтор/тезакафтор/ивакафтор + ивакафтор). Препарат Трикафта зарегистрирован в России для больных муковисцидозом старше шести лет, но для широкой публики он пока недоступен. До сих пор фонд продолжает осуществлять закупки самостоятельно.
В 2024 году 1335 попечителей фондов в возрасте от 6 лет и старше будут получать лечение Трикафтой.
В конце января МИК получила принудительную лицензию на использование патента, защищающего препарат от муковисцидоза. И хотя лицензия не включала в себя все патенты, необходимые для поставок, Vertex Pharmaceuticals, оригинальный производитель Трикафты, планирует обжаловать это решение.