FDA поддержало продукт Qfitlia (fitusiran) от компаний Sanofi и Alnylam для исцеления гемофилии A и B, который вводится подкожно раз в два месяца и может быть применена вне зависимости от наличия антител к факторам сворачивания. Продукт работает по принципу РНК-интерференции, снижая уровень антитромбина, что дозволяет восстановить свертываемость крови у пациентов.
Управление по санитарному надзору за качеством пищевых товаров и лекарственных средств США (FDA) поддержало продукт компаний Sanofi и Alnylam для профилактики гемофилии. Про это говорится в заявлении для прессы учреждения.
Qfitlia (fitusiran) применяется при обоих типах заболевания — A и B. Инъекции медицинские препараты делаются раз в два месяца подкожно.
Гемофилия — прирожденное нарушение свертываемости крови, вызывающее завышенную кровоточивость и спонтанные кровоизлияния в суставы. Тип A появляется из-за недостатка фактора сворачивания крови VIII, тип B — фактора IX. Стандартно при заболевании назначают заместительную терапию — введение недостающих причин. Но с течением времени организм пациентов начинает принимать их как чужеродные и производит обезвреживающие антитела, делая исцеление малопродуктивным.
Основное отличие разработки Sanofi заключается в возможности действовать вне зависимости от наличия антител. Лечущее средство «выключает» определенные гены при помощи РНК-интерференции — небольшие интерферирующие РНК связываются с матричной РНК мотивированного гена и заблокируют синтез подходящего белка. Применительно к гемофилии эта разработка ориентирована на понижение уровня антитромбина, который препятствует сворачиванию крови.
Продукт также имеет преимущество перед соперниками — Alhemo (concizumab) от Novo Nordisk и Hympavzi (marstacimab) от Пфайзер, не так давно одобренными FDA. Аналоги тоже вводятся подкожно, но существенно почаще — каждый день либо раз в неделю.
Sanofi сказала, что подала обращения на регистрацию Qfitlia в КНР и Бразилии. Подчеркивается, что для одобрения продукта в Европейском союзе и Стране восходящего солнца требуются доп данные исследований в клинических условиях.
Это 2-ой продукт на базе РНК-интерференции, который был одобрен американским регулятором за ближайшее время. Первым был на прошедшей неделе Amvuttra (vutrisiran) от Alnylam, созданный для исцеления транстиретиновой амилоидной кардиомиопатии. Вначале французский фармгигант принимал участие в его разработке, но в 2018 году компании пересмотрели условия взаимодействия: Alnylam взяла на себя единоличный контроль над Amvuttra, а Sanofi — над Qfitlia.
Анализа Qfitlia два раза приостанавливались — в 2017 году после варианта погибели пациента от тромбоза в процессе II фазы, также в 2020 году из-за выявления новых нежелательных последствий. В конечном итоге Sanofi подобрала дозу, позволяющ?? недопустить тромбоэмболии.