FDA разрешило осуществить возобновление приостановленные два года назад исследования в клинических условиях экспериментального продукта ENTR-601-44 компании Entrada Therapeutics. Лечущее средство действует по принципу заплаты, разрешая организму создавать отчасти многофункциональный белок дистрофин, отсутствие которого приводит к мышечной дистрофии Дюшенна.
Управление по санитарному надзору за качеством пищевых товаров и лекарственных средств США (FDA) сняло двухгодовой запрет на исследования в клинических условиях продукта ENTR-601-44, созданного для исцеления мышечной дистрофии Дюшенна (МДД). Про это сказала пресс-центр биотехнологической компании Entrada Therapeutics, разработавш?? лечущее средство.
Регулятор остановил анализа в декабре 2022 года, запросив «доп данные». При всем этом после предоставления данных в ноябре 2023 регулятор посчитал их недостающими.
В первой половине 2026 года Entrada планирует приступить к фазе Ib испытаний. Подчеркивается, что в подборку включат взрослых пациентов с удостоверенной мутацией в гене DMD, которая поддается пропуску экзона 44.
МДД – наследное болезнь, при котором случается неуклонная атрофия мышечной ткани, которая начиналась в детском возрасте и приводящая к потере возможности без помощи других перемещаться, также к осложнениям со стороны сердечно-сосудистой и дыхательной систем. Его вызывает мутация в гене DMD, кодирующ?? белок дистрофин, нужный для обычной работы мускул.
Экзоны – участки ДНК, которые содержат данные для сотворения белка. При МДД недостаток в них делает неосуществимым стройку дистрофина, что приводит к разрушению мускул. Пропуском экзона называют способ исцеления, который работает аналогично заплате – ENTR-601-44 маскирует проблемный участок, что дозволяет получить отчасти многофункциональный белок заместо всецело дефектного и замедлить развитие болезни.
Entrada, которая была основана в 2016 году, практикуется на разработке терапевтических средств для исцеления болезней, против которых медицина дает недостаточно вариантов исцеления либо не имеет их совсем.
На рынке США представлены несколько терапевтических решений от МДД. В 2024 году одобрение от FDA получила генная терапия Elevidys (delandistrogene moxeparvovec-rokl) компании Sarepta. Болезнь вылечивают и пероральными кортикостероидами, которые принимаются каждый день. В числе их – Emflaza (deflazacort) и Agamree (vamorolone) от PTC Therapeutics и Santhera следовательно. А также, в прошедшем году Duzyvat, который был представлен итальянской Italfarmaco, стал первым нестероидным медицинским препаратом, которые были одобрены американским регулятором для исцеления детишек с МДД.