Как сообщает GxP News, Управление по санитарному надзору США представило проект Rare Disease Framework Initiative — адаптивную модель регистрации орфанных препаратов без классических масштабных испытаний.
Как сообщает GxP News, FDA разработало проект Rare Disease Framework Initiative для модернизации правил регистрации лекарств от редких болезней. Регулятор отказывается от стандартных схем испытаний в пользу гибкого подхода: поскольку набрать тысячи пациентов для классических исследований невозможно, ведомство будет учитывать данные, которые реально собрать на ограниченной выборке. При этом требования к безопасности и эффективности сохраняются — меняются лишь инструменты доказывания.
Разработчикам предложат использовать цифровое моделирование, продвинутую статистику и мастер-протоколы для параллельной проверки нескольких гипотез. Ключевым доказательством эффективности признают данные реальной клинической практики — например, если терапия замедляет типичное течение болезни.
Публичное обсуждение инициативы с экспертами и пациентскими организациями запланировано на 28 октября 2026 года, а первые нормативные документы, по данным Bloomberg, появятся в феврале 2027 года. В США редкие диагнозы имеют 30 миллионов человек, причём для 95% таких заболеваний терапии пока не существует. Ранее, в апреле 2026 года, Коалиция по защите прав пациентов с редкими заболеваниями призывала FDA повысить гибкость подхода к одобрению орфанных препаратов.
По материалам: GxP News
Фото: National Cancer Institute / Unsplash