Прогрессирующее неврологическое расстройство в настоящее время поражает более 200 000 человек по всему миру
Университетский медицинский центр (UMC) Утрехта, Нидерланды, объявил о том, что в сотрудничестве с компанией VectorY Therapeutics он зарегистрировал своего первого пациента для участия в новом исследовании по выявлению биомаркеров бокового амиотрофического склероза (БАС).
Результаты лонгитюдного исследования могут помочь в разработке ведущей программы VectorY, VTx-002, направленной на лечение БАС с помощью TDP-43.
БАС, которым страдают более 200 000 человек по всему миру, — это прогрессирующее неврологическое заболевание, поражающее двигательные нейроны, нервные клетки головного и спинного мозга, влияющее на движение мышц и дыхание.
Целью исследования, в котором примут участие 70 пациентов с БАС в Нидерландах, является выявление биомаркеров крови или спинномозговой жидкости (ликвора) пациентов с БАС, что поможет улучшить диагностику, отслеживать прогрессирование заболевания, усовершенствовать дизайн будущих клинических исследований и даст представление о патогенезе БАС для поддержки разработки новых терапевтических средств.
Будут собраны все образцы крови и ликвора, а также определены и протестированы многочисленные потенциальные биомаркеры, включая биомаркеры, связанные с TDP-43, которые указывают на патогенные процессы, приводящие к дегенерации двигательных нейронов.
TDP-43 — это РНК/ДНК-связывающий белок, который играет ключевую роль в регуляции процесса обработки РНК в ядре и цитоплазме.
В настоящее время VTx-002 от VectorY находится на стадии доклинической разработки и представляет собой векторизованное антитело, которое избирательно удаляет неправильно свернутый и агрегированный TDP-43 из цитоплазмы нейрональных клеток, восстанавливая важную функцию TDP-43 в ядре, чтобы сохранить функцию и здоровье нейрональных клеток при БАС.
Леонард ван ден Берг, профессор неврологии UMC в Утрехте, сказал: “Выявление потенциальных биомаркеров БАС является важным шагом для будущих исследований.
“Когда будут доступны более объективные биомаркеры, будет легче определить эффективные варианты лечения… для всех, кто живет с БАС, как можно скорее”.
Сандер ван Девентер (Sander van Deventer), главный исполнительный директор VectorY, прокомментировал: “Клиническая разработка [потенциально модифицирующих болезнь методов лечения, нацеленных на патологию TDP-43] в решающей степени зависит от доступности легко измеримых биомаркеров, которые отражают патогенез, лежащий в основе заболевания.
“Наше сотрудничество… это позволит получить доступ к продольным образцам ликвора и крови, которых в настоящее время нет, и которые необходимы для разработки биомаркеров”.