10 из 12 участвующих исследовательских работ с сахарным диабетом 1-го типа избавились от необходимости в инъекциях инсулина после однократного внедрения продукта на базе стволовых клеток. Его разработала фармацевтическая организация Vertex Pharmaceuticals, которая опубликовала данные исследовательских работ в мед журнале NEJM.
Vertex Pharmaceuticals предала гласности данные I/II фазы исследований в клинических условиях zimislecel — терапии на базе стволовых клеток, предназначенной для исцеления тяжеленной формы диабета 1-го типа. Показатели представлены пресс-центром фармкомпании и размещены в журнале New England Journal of Medicine.
Участники анализа имели гипогликемическую неосведомленность — отягощение диабета 1-го типа, при котором нездоровые не чувствуют ранешние признаки падения уровня сахара в крови (гипогликемии) до небезопасных значений, подобные как дрожь либо потливость. Это может привести к неожиданной потере сознания, судорогам либо даже погибели.
10 из 12 испытуемых (восемьдесят три процента) закончили нуждаться в инъекциях инсулина в следующем году после инфузии продукта. У 2-ух остальных необходимость в гормоне, регулирующем уровень сахара в крови, снизилась на восемьдесят два процента.
Спустя три месяца после введения медицинские препараты у всех пациентов гликированный гемоглобин (HbA1c) не превосходил семь процентов — диабетикам стандартно советуют задерживать данное значение, который отражает уровень сахара в крови, в протяжении 2-3 месяцев, ниже обозначенной отметки для контроля болезни. А также, начиная с 90-го дня не отмечено ни 1-го варианта тяжеленной формы гипогликемии.
Zimislecel отлично переносился пациентами. Суровых нежелательных последствий, которые связаны с исцелением, не документально зафиксировано. Vertex планирует подать обращения на регистрацию продукта в предстоящем году.
Продукт стал результатом работы исследователя из Гарварда Дуга Мелтона. У его детишек — 6-месячного сына и дочери-ребенка — поставили диагноз сахарный диабет 1-го типа, после этого он дал клятву найти лечущее средство от заболевания.
Сахарный диабет 1-го типа развивается, когда иммунитет разрушает островковые клеточки поджелудочной железы. Бета-клеточки, которые входят в состав островков Лангерганса, вырабатывают инсулин. Если данный процесс нарушен, появляется необходимость в заместительной терапии. Клиентам приходится делать кропотливо рассчитанные инъекции гормона. Долгое течение заболевания может привести к развитию гипогликемической неосведомленности, затрагивающ?? около трети диабетиков.
В базе инноваторского способа исцеления лежат островки, выращенные из стволовых клеток. Они вводятся в воротную вену печени, где потом приживаются и начинают создавать инсулин в качестве ответа на изменения уровня сахара. На создание технологии перевоплощения стволовых клеток в островковые понадобилось двадцать лет и приблизительно 50 млн долл. вложений.