Компания Alexion (заходит в группу AstraZeneca) зарегистрировала в Российской Федерации продукт с МНН даникопан от орфанного болезни. Он употребляется в качестве дополнительной терапии у пациентов с пароксизмальной ночной гемоглобинурией.
Министерство здравоохранения выдал регистрационное удостоверение на продукт «Апварди» (МНН даникопан). Он выпускается в форме пилюль в дозе 50 мг и 100 мг. РУ в собственности организации «Алексион Юроп САС».
Alexion практикуется на разработке препаратов для редчайших болезней. Она разработала два продукта, используем?? для исцеления пароксизмальной ночной гемоглобинурии, экулизумаб и равулизумаб. 1-ый производитель в Российскую Федерацию не поставляет. 2-ой продукт зарегистрирован в 2023 году.
Пароксизмальная ночная гемоглобинурия (ПНГ) – редчайшее болезнь системы крови, характеризующееся внутрисосудистым гемолизом, нефункциональностью костного мозга и завышенным риском тромботических и органных затруднений.
У населения с пароксизмальной ночной гемоглобинурией развивается анемия, которая была вызвана разрушением клеток крови, также потенциально небезопасными для жизни тромбами. Медиана выживаемости после постановки диагноза составляет десять лет.
Регионы пару раз давали включить болезнь в программку высокозатратных нозологий, но пароксизмальная ночная гемоглобинурия до настоящего времени туда не включена.