Генная терапия fordadistrogene movaparvovec компании Пфайзер не привела к весомым улучшениям у пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна. Продукт не сумел обосновать свою продуктивность в III фазе исследований в клинических условиях CIFFREO.
Генная терапия для исцеления мышечной дистрофии Дюшенна компании Пфайзер не смогла обосновать свою продуктивность в процессе III фазы исследований в клинических условиях CIFFREO. Про это говорится в заявлении для прессы фармкомпании.
Исследование проводилось с участием пациентов в возрасте от 4 до 7 лет. Основным аспектом оценки действенности терапии было улучшение общих моторных функций по шкале Северной звезды (NSAA), вторичным — скорость и время ходьбы испытуемых на отрезке в 10 метров без поддержки. Терапия fordadistrogene movaparvovec не показала важных улучшений по соотношению с плацебо.
Пфайзер выплатит до 250 млн долл. для разрешения судебных заявлений по «Зантаку»
Источник: https://news-pharm.ru/pfaizer-vyplatit-do-250-mln-doll-dlia-razresheniia-sydebnyh-zaiavlenii-po-zantaky.html
NSAA — это 17-балльная шкала, которая используется для оценки состояния пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна на базе разных двигательных функций пациентов: сохранять положение стоя, ходить, подниматься с пола либо со стула, перемещаться по ступеням, бегать и др.
В мае текущего года говорилось о случае погибели участника II фазы анализа DAYLIGHT, который оценивал продуктивность генной терапии Пфайзер. В итоге производитель изменил дозу продукта в CIFFREO.
Провал исследовательских работ не дозволит fordadistrogene movaparvovec соперничать с Elevidys, генной терапией от мышечной дистрофии Дюшенна компании Sarepta Therapeutics. Продукт не показал важных итогов по шкале NSAA. Однико терапия оказалась действенной по вторичным показателям, отчасти улучшив двигательные функции пациентов — они стали резвее подниматься с пола и лучше управляться с ходьбой на 10 метров. Elevidys уже получила ускоренное одобрение от FDA в июне 2023 года и ждет расширения показаний в июне 2024 года.
Препарат FibroGen против миодистрофии Дюшенна не достиг цели в III фазе испытаний
Источник: https://news-pharm.ru/preparat-fibrogen-protiv-miodistrofii-dushenna-ne-dostig-celi-v-iii-faze-ispytanii.html
Мышечная дистрофия Дюшенна — наследное болезнь, характеризующееся развивающейся мышечной слабостью. Заболевание проявляется у 1-го из 3 500—5 000 мальчишек в возрасте 2—пять лет. Его причина — мутация в гене дистрофина. Дистрофин представляет из себя белок, нужный для поддержания целостности мышечных клеток. Отсутствие дистрофина приводит к нарушению целостности сарколеммы (мембраны мышечных клеток), что вызывает разрушение миоцитов (мышечных клеток) и их замещение жировой и соединительной тканью. Это приводит к частым падениям, клиентам становится тяжело подняться с пола, ходить на носочках, с течением времени у них могут появиться трудности с сердечными и дыхательными мускулами, сколиоз, также остальные проявления.