Компания PTC Therapeutics предала гласности официальное обращение о том, что Европейская комиссия (ЕК) решила не утвердить отрицательное заключение CHMP от 24 января 2024 года по каждогоднему продлению условной регистрации продукта аталурен. Отрицательное заключение возвращено в CHMP для пересмотра.
Продукт с МНН аталурен остается на рынке и будет в полноценном размере доступен клиентам в согласовании с текущим статусом регистрации в Европе, выделили в компании. ЕК попросила CHMP при пересмотре решения рассмотреть всю представленную данные, в том числе сведения из регистров пациентов, также сведения о применении продукта в настоящей медицинской практике.
«Сохранение регистрации на продукт — большая победа для мальчишек и юных людей в Европе, у каких выявлена миодистрофия Дюшенна, которая была вызвана нонсенс-мутацией», — отметил основной исполнительный руководитель PTC Therapeutics, врач Мэтью Б. Клайн. Как он сообщил, «продуктивность и безопасность, показанные в испытаниях в клинических условиях и длительном регистре данных STRIDE, удостоверяют, что продукт удовлетворяет запросы пациентов с миодистрофией Дюшенна, которая была вызвана нонсенс-мутацией».
«Мы с нетерпением ждем предстоящего взаимодействия с CHMP по последующим шагам, когда они будут определены», — резюмировал он.
EMA также сообщило компанию PTC Therapeutics про то, что было решено считать недействительными совещание Научно-совещательной группы (SAG) по продукту на базе аталурена от 5 сентября 2023 года и все следующие процедурные шаги. Представления, высказанные на заседаниях SAG в сентябре 2023 года и январе 2024 года, не будут учитываться CHMP в будущих оценках продукта, сказали в PTC Therapeutics.