Наследственное заболевание вызвано генетическими мутациями, которые влияют на выработку гемоглобина
Компания Nova Laboratories «Хроми» (гидроксикарбамид) получила одобрение Агентства по регулированию лекарственных средств и изделий медицинского назначения и Европейской комиссии на применение препарата при вазоокклюзионных осложнениях серповидноклеточной анемии (ВСС) у младенцев начиная с девятимесячного возраста.
ВСС — это группа наследственных заболеваний красных кровяных телец, которые вызваны генетической мутацией, влияющей на выработку гемоглобина, белка в красных кровяных тельцах, который переносит кислород.
Регулирующие решения были основаны на данных исследования фармакокинетики, эффективности и безопасности HUPK, которое показало, что у детей с девятимесячного возраста Xromi, как ожидается, будет действовать так же эффективно, как и у детей старшего возраста.
Кроме того, дополнительные данные, полученные в ходе исследования BABY HUG фазы 3, свидетельствуют о том, что польза и безопасность препарата Хроми у детей в возрасте девяти месяцев аналогичны таковым у детей старшего возраста.
Доктор Джеймс Уайт (James White), заместитель управляющего директора Nova Laboratories, прокомментировал: “Одобрение применения препарата для младенцев может не только облегчить непосредственные симптомы, но и значительно улучшить долгосрочные результаты и качество жизни тех, кто родился с этим генетическим заболеванием”.
Баба Инуса, профессор детской гематологии больницы Гая и Святого Томаса, сказал: “Результаты исследования HUPK, а также убедительные данные многочисленных исследований, проведенных за последнее десятилетие, демонстрируют эффективность Xromi в снижении осложнений, связанных с ВСС, не только у взрослых и пожилых людей. у детей, но также и у младенцев.”
Ранее, в 2019 году, препарат Xromi был одобрен в Великобритании и ЕС для профилактики вазоокклюзионных осложнений ВСС у пациентов старше девяти месяцев, а совсем недавно, в 2020 году, Шотландским консорциумом лекарственных средств для детей в возрасте от двух до девяти лет.
В настоящее время это единственный лицензированный жидкий препарат компании Xromi, который является удобной для детей альтернативой таблеткам или капсулам и позволяет медицинским работникам точно подбирать дозировку в соответствии с весом и состоянием каждого ребенка.