Американский контрольный орган нашел суровые нарушения в работе FDA при ускоренной регистрации 3-х фармацевтических препаратов и предложил модернизировать функцию. Регулятор согласился сделать лучше документооборот, но не согласился вводить новые аспекты для созыва экспертного совета.
Управление генерального инспектора при Минздраве и соц служб США обнародовало 32-страничный отчет. В нем содержатся советы по повышению качества процедуры ускоренного одобрения препаратов для Управления по санитарному надзору за качеством пищевых товаров и лекарственных средств (FDA).
В процессе проверочных мероприятий 24 решений о регистрации фармацевтических средств в облегченном порядке государственный контроль обнаружил нарушения только в 3-х вариантах. В их числе – продукт для лечения заболевания Альцгеймера Aduhelm (aducanumab) компании Biogen, лекарственное средство от мышечной дистрофии Дюшенна Exondys (eteplirsen) производства Sarepta Therapeutics и средство для понижения риска ранних родов Makena (hydroxyprogesterone caproate), которое было разработано Covis Pharma.
В тексте документа подчеркивается, что американский регулятор поддержал все три продукта, невзирая на возражения своих специалистов и независимых совещательных комитетов. В 2-ух вариантах регулятор опирался на данные, которые отсутствовали в изначальных заявках, подавшие компании. А также, аудит обнаружил ненадлежащее протоколирование встреч между представителями фармотрасли и FDA.
Контрольное учреждение предложило два принципных перемены в порядок ускоренного одобрения препаратов. FDA согласилось с необходимостью сделать лучше документирование обсуждений с компаниями-заявителями, но отвергло мысль установления точных критериев, которые указывают на необходимость созыва консультационного совета, мотивировав это нерациональным внедрением ресурсов органа.
Процедура оперативной регистрации препаратов стала доступна в 1992 году для резвого вывода на рынок препаратов против опасных для жизни болезней, которые не имеют других способов лечения. Одобрение выдается в случае проведения исследований в клинических условиях, которые подтверждают действенность фармацевтических средств, после начала их продаж.
Но FDA оказалось не в состоянии обеспечить выполнение обязанностей по пострегистрационным исследованиям. К примеру, Sarepta до настоящего времени не предоставила показатели испытаний продукта Exondys после его одобрения в 2016 году. В случае с Makena, зарегистрированного в 2011 году, FDA отозвало разрешение на применение этого медицинские препараты в 2023 году, так как анализа 2019 года проявили его малопродуктивность.
В особенности демонстративным оказался случай с Aduhelm, бывшем одобрен в 2021 году наперекор совета членов совещательного комитета, которые подчеркивали противоречивые показатели исследований в клинических условиях продукта. Решение о его регистрации привело к отставке 3-х членов комитета в знак несогласия. Сначала 2023 года Biogen закончила анализа и реализации медицинские препараты.