FDA отозвало одобрение противоракового препарата Пепакст (мелфалан флуфенамид), сославшись на его неэффективность и безопасность. Почти половина участников группы, принимавших препарат, умерла. Препарат до сих пор получил одобрение европейских регулирующих органов.
Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) отозвало регистрационное удостоверение на препарат Пепакст (мелфалан флуфенамид), препарат для лечения множественной миеломы. Об этом говорится в заявлении американских регуляторов.
Утверждается, что для разрешения на отмену препарата должны быть соблюдены два условия. Во-первых, препарат не продемонстрировал клинической пользы от его применения. Во-вторых, его эффективность и безопасность не доказаны клиническими исследованиями. Oncopeptide, биотехнологическая компания, владеющая Pepaxt, заявила, что «тщательно оценит» решение FDA.
Препарат по-прежнему одобрен к использованию в Европейском Союзе (ЕС). В Европе мелфаланфлуфенамид продается под торговым названием Пепакст.
Это будет первый препарат, который FDA отзовет из обращения по ускоренной процедуре, принятой в 2023 году. Изменения в законе FDORA дают регулирующим органам возможность отменить решения об одобрении некоторых неэффективных лекарств в краткосрочной перспективе.
Уход Pepaxt с рынка произошел через шесть месяцев после того, как FDA объявило о добровольном отзыве онкопептида.
Препарат одобрен в 2021 году по результатам исследования 97 пациентов с раком костного мозга. Препарат помог уменьшить размер опухоли почти у четверти участников. Масштабное клиническое исследование с участием 495 пациентов выявило неэффективность и даже опасность его применения — 48% участников группы, принимавших Пепакст, умерли. В другой группе, принимавшей противоопухолевый иммуномодулятор Помалист (помалидомид), уровень смертности составил 43%.