По оценкам, это редкое и смертельное прогрессирующее нейродегенеративное заболевание поражает 5000 человек в Великобритании
Институт Фрэнсиса Крика и компания Broken String Biosciences объявили о новом сотрудничестве в области исследований бокового амиотрофического склероза (БАС).
Партнерство направлено на углубление понимания роли нестабильности генома в развитии нейродегенеративного заболевания.
По оценкам, в Великобритании БАС поражает около 5000 человек и является редким и смертельным неврологическим заболеванием, которое вызывает постепенную дегенерацию нервных клеток головного и спинного мозга.
Это заболевание постепенно приводит к потере способности контролировать произвольные движения и основные функции организма.
В рамках сотрудничества исследовательский проект направлен на разработку новых приложений для запатентованной платформы картирования разрывов ДНК Broken String INDUCT-seq, позволяющей использовать технологию для изучения влияния нестабильности генома на развитие БАС.
INDUCE-seq — это масштабируемая платформа, которая с высокой точностью выявляет нарушения, вызванные любой системой редактирования генома на основе нуклеаз. Она была создана для удовлетворения неудовлетворенной потребности в точном и быстром измерении отклонений от цели, вызванных редактированием генов.
Платформа предоставляет информацию, основанную на данных, и практическую информацию для продвижения исследований и разработок, а также доклинических и клинических программ редактирования генов.
При поддержке Фонда привлечения бизнеса Crick’s Business Engagement Fund, инициативы, поддерживаемой Советом по медицинским исследованиям, исследователи Crick будут сотрудничать с компанией genomics для демонстрации и дальнейшей проверки платформы в ALS.
Доктор Саймон Боултон, руководитель группы Boulton Lab в the Crick, прокомментировал: “Наше исследование сосредоточено на изучении того, как клетки восстанавливают повреждения своей ДНК и как сбои в этом процессе приводят к заболеваниям.
“Мы рады использовать уникальные возможности платформы INDUCT-seq… и… углубить наше понимание заболеваний, которые имеют геномную нестабильность в качестве фактора, способствующего развитию, таких как БАС”.
Феликс Доббс, главный исполнительный директор Broken String, сказал: “Существует неудовлетворенная клиническая потребность в эффективном лечении БАС, а также в стратегиях ранней диагностики, которые могут значительно улучшить результаты лечения пациентов.
“Это сотрудничество… демонстрирует фантастическую возможность применить наш опыт в других ключевых областях исследований для поддержки улучшения здоровья человека”.