FDA поддержало вторую генную терапию от гемофилии B. Средство для исцеления редчайшего болезни крови в собственности организации Пфайзер и стоит 3,5 млн долл.
Управление по санитарному надзору за качеством пищевых товаров и лекарственных средств (FDA) поддержало Beqvez (fidanacogene elaparvovec-dzkt), генную терапию от гемофилии В. Про это говорится в заявлении для прессы компании Пфайзер.
Главной неувязкой пациентов, которые страдают гемофилией B, является недочет либо нефункциональность фактора сворачивания крови IX. Это наследное нарушение, которое приводит к невозможности организма создавать тромбы для остановки кровотечений. Даже маленькая рана при подобном положении может привести к потере крови в огромных количествах.
Предпосылкой гемофилии B является мутация гена, который кодирует фактор IX. Beqvez употребляет аденоассоциированный вирус в качестве вектора (сотрудника службы доставки подходящих генов в клеточки организма), как и большая часть остальных генных терапий. В геном вируса помещают приемлимо функционирующий ген, который может кодировать фактор IX. Потом вирус с необходимым геном вживляют в организм пациента. Он просачивается в мотивированные клеточки при помощи рецепторов на их поверхности. Попадая вовнутрь, ген высвобождается, встраивается снутри клеточки и активизирует выработку фактора IX.
Введение Beqvez — разовая процедура. Она обосновала свою продуктивность в процессе испытания в клинических условиях на фазе III BENEGENE-2. У шестьдесят процентов из 45 участвующих со средней и тяжеленной формами гемофилии B всецело закончились кровотечения. Пфайзер подчеркнула, что продолжит выслеживать состояние пациентов в течение последующих пятнадцать лет.
Цена генной терапии в США составит 3,5 млн долл., сообщила компания. Пфайзер также получила разрешение на продажу Beqvez в Канаде. Европейское агентство по фармацевтическим средствам (EMA) располагается в процессе изучения обращения.
Стоимость в 3,5 млн долл. также была установлена на генную терапию Hemgenix (etranacogene dezaparvovec-drlb), принадлежащая голландской биотехнологической компании UniQure. Продажами занимается австралийская CSL. В 2022 году Hemgenix стала первой генной терапией против гемофилии B, зарегистрированной американским регулятором.
Кроме этого Пфайзер заканчивает исследования в клинических условиях еще 2-ух генных терапий против гемофилии А (giroctocogene fitelparovec) и заболевания Дюшенна (fordadistrogene movaparovec).
По данным Центров по контролю и профилактике болезней (CDC), приблизительно 33 тыс. американцев мучаются от гемофилии. Более распространена гемофилия А — болезнь отмечается у 12 из 100 тыс. человек. При всем этом гемофилия В диагностируется у 4 из 100 тыс. американцев. Почаще всего заболевание поражает мужчин.