Потенциальное средство для лечения множественной системной атрофии является многообещающим
Исследовательский препарат Лундбека, амленетуг, получил от Управления по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) ускоренное назначение в качестве потенциального средства для лечения множественной системной атрофии (MSA).
Это решение последовало за многообещающими результатами исследования AMULET phase 2, представленного в марте 2024 года.
Amlenetug, человеческое моноклональное антитело, нацелено на все основные формы внеклеточного α-синуклеина, предотвращая его поглощение и агрегацию.
Компания Lundbeck также приступила к испытанию MASCOT фазы 3 для дальнейшей оценки эффективности и безопасности препарата амленетуг для лечения MSA.
Доктор Йохан Лютман, вице-президент и руководитель отдела исследований и разработок в Lundbeck, выразил оптимизм по поводу ускоренного назначения FDA препарата amlenetug. Он заявил, что это отражает приверженность компании Lundbeck удовлетворению неудовлетворенных потребностей в лечении этого опасного заболевания.
Amlenetug получил статус орфанного лекарственного средства (ODD) от FDA США в апреле 2024 года, от EMA в мае 2021 года и от Министерства здравоохранения, труда и социального обеспечения Японии в марте 2023 года. Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) выделяет ODD на лечение редких заболеваний, от которых страдают менее 200 000 человек в США.
Исследование MASCOT, представляющее собой интервенционное исследование 3-й фазы, включает рандомизацию участников для получения высоких или низких доз амленетуга или плацебо в течение 72 недель с последующим продлением срока действия препарата.
Цель исследования — оценить эффективность, безопасность и переносимость препарата amlenetug у пациентов с MSA.
В исследовании AMULET фазы 2 приняли участие 61 пациент с MSA, которые получали препарат amlenetug или плацебо в течение 48-72 недель с последующим продлением на 96 недель.
Основная цель состояла в том, чтобы продемонстрировать замедление клинического прогрессирования в группе активного лечения по сравнению с плацебо.
Дополнительные цели включали оценку влияния амленетуга на функционирование пациента, тяжесть заболевания и другие аспекты MSA. Амленетуг вводится внутривенно каждые четыре недели.