IV Общероссийская конференция с межгосударственным участием «Миодистрофия Дюшенна: время имеет значение», организованная благотворительным фондом «Гордей», была посвящена ранешней диагностике и преждевременному старту патогенетической терапии, позволяющ?? сохранить двигательные функции и сдержать развитие болезни. При помощи Группы компаний «Р-Фарм» в рамках конференции свершилась сессия «Вилтоларсен — зарегистрированная патогенетическая терапия миодистрофии Дюшенна».
Вилтоларсен предназначен для терапии миодистрофии Дюшенна при удостоверенной мутации в гене белка дистрофина, поддающейся пропуску экзона 53. Разраб продукта — японская компания Nippon Shinyaku Co., Ltd. В 2022 году вилтоларсен был включен в список препаратов, которые закупаются фондом «Круг добра» для оказания поддержки детям с тяжелыми, жизнеугрожающими и приобретенными, также редчайшими, болезнями. В 2024 году в рамках лицензионного соглашения с Nippon Shinyaku «Р-Фарм» зарегистрировал вилтоларсен в Российской Федерации.
На сессии, которая была посвящена вилтоларсену, спецы обговорили механизм его деяния. Доцент кафедры реабилитологии ФП и ДПО Санкт-Питерского муниципального педиатрического мед института Василий Суслов сделал обзор программы испытаний в клинических условиях вилтоларсена в мире и её итогов.
Руководитель Центра детской психоневрологии Государственного мед научного центра здоровья детишек, доктор Людмила Кузенкова поведала об опыте внедрения вилтоларсена в Российской Федерации. Она подчеркнула, что продукт назначается с момента постановки диагноза вне зависимости от того, остается ли пациент амбулаторным, ведь и для неамбулаторных детишек принципиально как можно подольше сохранять самостоятельность в обычных бытовых действиях. Согласно мнению специалиста, на данный момент в Российской Федерации вилтоларсен получают 74 малыша.
Сессия закончилась выступлением президента благотворительного фонда «Гордей» Татьяны Гремяковой, которая поделилась данными по безопасности вилтоларсена, приобретенными в процессе наблюдения российских пациентов. Она подчеркнула, что в общем при применении продукта можно ждать сохранности и замедления развития миодистрофии Дюшенна.
«Осведомление мед и пациентского общества о имеющейся на рынке патогенетической терапии нужно для наибольшего охвата помощью заболевших с миодистрофией Дюшенна, — констатировала руководитель подразделения «Госпитальные препараты» группы «Р-Фарм» Ира Звягинцева. — Мы рады видеть отличные показатели внедрения вилтоларсена у российских детишек».