Исследование CSL Behring выявило значительные долгосрочные преимущества
Новые данные исследования HOPE-B, проведенного CSL Behring, демонстрируют, что генная терапия Hemgenix (этранакоген дезапарвовек-drlb) обеспечивает устойчивую эффективность и безопасность у взрослых с гемофилией B.
Исследование показало, что 94% пациентов прекратили профилактическую терапию фактором IX и сохраняли уровень фактора IX на уровне, близком к нормальному, в течение четырех лет. Это говорит о том, что Hemgenix предлагает жизнеспособный долгосрочный вариант лечения пациентов с гемофилией В.
Исследование 3-й фазы, в котором приняли участие 54 взрослых мужчины, показало, что средний уровень активности фактора IX сохранялся на уровне 37% в течение четырех лет после лечения.
Кроме того, средняя скорректированная годовая частота кровотечений (ABR) по всем видам кровотечений снизилась примерно на 90% по сравнению с начальным периодом до четвертого года.
Эти результаты были представлены на 18-м ежегодном конгрессе Европейской ассоциации по гемофилии и смежным заболеваниям.
Профессор Стивен Пайп, медицинский директор-педиатр Мичиганского университета, подчеркнул важность полученных результатов. Он сказал: “Эти результаты подчеркивают способность Hemgenix обеспечивать долгосрочную защиту от кровотечений при однократном лечении, что приводит к значительному снижению всех ежегодных кровотечений, включая кровотечения из суставов, и устойчивой независимости от регулярных профилактических вливаний”.
Исследование также подтвердило, что Hemgenix в целом хорошо переносится без каких-либо серьезных побочных эффектов, связанных с лечением.
Андрес Браински из CSL Behring выразил уверенность в клинических преимуществах Hemgenix. Он сказал: “Эти данные продолжают вселять уверенность в клинических преимуществах Hemgenix, подчеркивая замечательное влияние этого одноразового лечения на снижение частоты кровотечений у людей с гемофилией В и улучшение качества жизни за счет облегчения бремени постоянного профилактического лечения фактором IX”.
Компания CSL Behring планирует продолжить текущий анализ данных и создала постмаркетинговый реестр для получения дополнительных доказательств долгосрочной безопасности, эффективности и долговечности Hemgenix.
Генная терапия получила различные одобрения, в том числе от Управления по контролю за продуктами и лекарствами США и Европейского агентства по лекарственным средствам.