Компания Porosome Therapeutics запатентует новую терапию против муковисцидоза, воздействующую на клеточную структуру под названием поросома.
Компания Porosome Therapeutics подала на регистрацию патента на новую терапию против муковисцидоза и других заболеваний. Производитель называет препарат первым средством, применяющим поросому, клеточную структуру, представляющую собой секреторный механизм клетки.
Поросомы — это липопротеиновые структуры на плазматической мембране клетки, где секреторные везикулы временно стыкуются и сливаются, высвобождая внутривезикулярное содержимое из клетки. Дефекты поросомы могут приводить к развитию таких заболеваний, как неврологические и иммунные расстройства, различные виды рака, диабет и муковисцидоз. Основатель Porosome Therapeutics Бхану П. Йена открыл поросому более 20 лет назад.
Муковисцидоз — это генетическое заболевание, которое вызывает хронические инфекции легких из-за накопления в них слизи, что ведет к прогрессирующему и потенциально смертельному повреждению этого органа. Причиной служит мутация гена, кодирующего белок, называемый муковисцидозным трансмембранным регулятором проводимости (CFTR). Белок регулирует транспорт хлоридов, натрия и бикарбонатов через эпителиальные мембраны.
В отличие от препаратов «Оркамби» и «Трикафта» компании Vertex, Porosome предлагает два новых способа лечения муковисцидоза. Один из них заключается в использовании неинвазивных методов введения здоровой поросомы в больную клетку, что приводит к замене мутировавшего белка и восстановлению секреции муцина и функций органов. Во втором варианте небольшие молекулы используются для восстановления секреторной функции пораженных белков поросом.
«Хотя существуют методы лечения, позволяющие уменьшить симптомы и последствия муковисцидоза, до появления новаторской разработки Porosome Therapeutics ни один из существующих методов лечения не воздействовал на мутированный CFTR-белок с точки зрения его секреторной экосистемы», — заявил генеральный директор Porosome Therapeutics Гильермо Мармол.