Novartis удачно окончила III фазу анализа генной терапии OAV101 IT от спинальной мышечной атрофии, в каком участвовали пациенты от 2-ух до восемнадцать лет. Однократное введение продукта в спинномозговую жидкость обеспечило улучшение двигательных функций по соотношению с группой плацебо.
Novartis удачно окончила III фазу исследований в клинических условиях генной терапии OAV101 IT (onasemnogene abeparvovec), созданной для исцеления спинальной мышечной атрофии (СМА) у детишек и несовершеннолетних. Про это сказала пресс-центр швейцарской компании.
Исследование STEER обхватило свыше 100 участвующих в возрасте от 2-ух до восемнадцать лет, которые страдают от СМА 2-го типа, — подобные пациенты могут посиживать без поддержки, но не вставать и ходить без помощи других. Продуктивность терапии определялась по расширенной шкале поликлиники Хаммерсмит (HFMSE), оценивающ?? моторные функции при СМА. У получивших продукт испытуемых наблюдались существенно больше высочайшие характеристики двигательной активности по соотношению с группой плацебо — они стали лучше делать перевороты, передвигаться ползком, задерживать равновесие в положении сидя и стоя.
Novartis планирует представить показатели анализа регуляторным органам в текущем году. В случае регистрации это будет 1-ая генная терапия, которая была показана для исцеления пациентов со СМА старше 2-ух лет.
OAV101 IT представляет из себя генную терапию, вводимую интратекально, другими словами в спинномозговую жидкость. Его механизм деяния основан на доставке в организм приемлимо работающей копии гена SMN1, отвечающ?? за создание белка, нужного для выживания двигательных нейронов.
СМА — редчайшее наследное болезнь, при котором случается смерть двигательных нейронов в спинном мозге, что приводит к развивающейся мышечной беспомощности. Данная патология лидирует в числе генетических обстоятельств погибели малышей и встречается приблизительно у 1-го из 10 тыс. младенцев.
Для исцеления СМА используются препараты «Золгенсма» от Novartis (онасемноген абепарвовек — генная терапия, применяем?? в числе детишек младше 2-ух лет), «Спинраза» (нусинерсен, вводимый интратекально) и «Эврисди» от Roche и PTC Therapeutics (рисдиплам, пероральный продукт), также их дешевые аналоги.