Прогрессирующее нейродегенеративное заболевание поражает около 153 000 человек в Великобритании
Компания Mission Therapeutics получила финансирование в размере 5,2 млн долларов от британской программы виртуальных биотехнологий Parkinson’s и Фонда Майкла Дж. Фокса для продвижения потенциального метода лечения ранней стадии болезни Паркинсона (БП).
Финансирование поможет поддержать текущую программу компании «фаза 1», которая включает в себя 28-дневное дозирование ее низкомолекулярного препарата MTX325 для оценки его безопасности, переносимости, фармакокинетического профиля и проникновения в центральную нервную систему у пациентов с нейродегенеративными заболеваниями.
БП, которым страдают около 153 000 человек в Великобритании, — это прогрессирующее неврологическое заболевание, которое со временем повреждает отдельные участки мозга, вызывая тремор, замедление движений и ригидность мышц.
MTX325 от Mission — это мощный, селективный, проникающий в мозг низкомолекулярный ингибитор USP30, который защищает нейроны, вырабатывающие дофамин, улучшая качество и функцию митохондрий.
Предыдущие исследования уже показали, что накопление дисфункциональных митохондрий в клетках связано с целым рядом заболеваний, включая БП, болезни почек, сердечную недостаточность, идиопатический легочный фиброз и мышечную дистрофию Дюшенна.
В декабре исследователи из Кембриджа и Гарвардского университета совместно с Mission представили убедительные экспериментальные доказательства того, что MTX325 поддерживает БП, нацелившись на USP30 в исследовании, опубликованном в Nature Communications.
Клинические испытания MTX325 на людях в рамках первой фазы начались в марте и уже дали положительные результаты. В начале 2025 года планируется начать многократное повышение дозы для оценки MTX325, а также для изучения его влияния на соответствующие механизмы и биологические биомаркеры заболеваний.
Анкер Лундемозе (Anker Lundemose), главный исполнительный директор Mission, прокомментировал: “Этот значительный грант… подчеркивает огромный потенциал MTX325 в качестве модифицирующего болезнь средства для лечения этого страшного нейродегенеративного заболевания [и] представляет собой важное подтверждение нашей стратегии митофагии при заболеваниях человека, включая БП”.
Это заявление было сделано менее чем через неделю после того, как Herantis Pharma объявила о выделении 3,6 млн евро от британской программы виртуальной биотехнологии при болезни Паркинсона и Фонда Майкла Дж. Фокса на финансирование ранних клинических испытаний для оценки переносимости и безопасности HER-096 при БП и продолжающегося проекта по созданию биомаркеров.