FDA поддержало продукт Attruby (acoramidis) для исцеления транстиретиновой амилоидной кардиомиопатии. Лечущее средство компании BridgeBio обеспечивает девяносто процентов-ную нормализацию белка транстиретин, также понижает риск погибели и направлении в медучреждение из-за заболеваний сердца на сорок два процента.
Управление по санитарному надзору за качеством пищевых товаров и лекарственных средств США (FDA) поддержало продукт Attruby (acoramidis) для исцеления транстиретиновой амилоидной кардиомиопатии (ATTR-CM) – развивающегося генетического болезни сердца. Про это сказала в заявлении для прессы компания BridgeBio Pharma, которая разработала лечущее средство.
В процессе III фазы исследования в клинических условиях ATTRibute-CM с участием 632 пациентов через 30 месяцев курса исцеления Attruby показал понижение общей смертности и числа госпитализаций из-за сердечно-сосудистых болезней на сорок два процента по соотношению с плацебо. Механизм деяния продукта основан на имитации естественной защитной мутации T119M в гене, который кодирует TTR, укрепляющ?? структуру белка.
Как заявляется, Attruby – 1-ое и единственное зарегистрированное лечущее средство, которое обеспечивает практически полную (≥90%) нормализацию транстиретина (TTR). В норме данный белок представляет из себя тетрамер (комплекс из 4 субъединиц), перевозящий тироксин (гормон щитовидной железы) и витамин А по всему организму. При нарушении целостности структуры (обычно из-за возрастных изменений либо генетических мутаций) TTR распадается на некоторые части, которые могут некорректно сворачиваться и создавать ядовитые амилоидные фибриллы.
Как итог, развивается кардиомиопатия и сердечная дефицитность. ATTR-CM является препятствием обычной перекачке крови в организме и без исцеления может вызывать остановку сердца.
Основанная в 2015 году BridgeBio практикуется на разработке препаратов от наследных болезней. В ранце компании свыше 20 кандидатных фармацевтических средств. В итоге регистрации Attruby она получит выплату в размере 500 млн долл. по договору с инвестиционными организациями Blue Owl Capital и CPP Investments, заключенного сначала текущего года.
Евросоюз также изучает заявку на его регистрацию. Права на коммерциализацию Attruby в Европе принадлежат фармгиганту Bayer, который выплатит BridgeBio до 310 млн долл. в случае одобрения медицинские препараты регулятором.
Решение FDA об одобрении Attruby делает прямую конкурентную борьбу продукту тафамидис, популярному под торговыми наименованиями «Виндакель» и «Винадамэкс». Лечущее средство компании Пфайзер до настоящего времени оставалось главным средством для исцеления ATTR-CM на рынке США.
Годовой курс Attruby обойдется клиентам в 244 тыс. долл., тогда как тафамидис стоит 225 тыс. долл. Но, как выделил гендиректор BridgeBio Нил Кумар в беседе порталу BioSpace, лечущее средство Пфайзер обеспечивает только пятьдесят процентов-ную нормализацию TTR. А также, отталкиваясь от итогов III фазы исследовательских работ, тафамидис уменьшает количество смертельных случаев и госпитализаций, которые связаны с заболеваниями сердца, приблизительно на тридцать процентов.