FDA поддержало препарат Attruby (acoramidis) для лечения транстиретиновой амилоидной кардиомиопатии. Препарат компании BridgeBio обеспечивает девяносто процентную нормализацию белка транстиретин, также понижает риск гибели и госпитализацию из-за заболеваний сердца на 42%.
Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и лекарственных средств США (FDA) поддержало продукт Attruby (acoramidis) для лечения транстиретиновой амилоидной кардиомиопатии (ATTR-CM) – развивающегося генетического заболевания сердца. Про это сказала компания BridgeBio Pharma в своем пресс-релизе, которая разработала препарат.
В процессе III фазы исследования в клинических условиях ATTRibute-CM с участием 632 пациентов через 30 месяцев курса лечения Attruby показал понижение общей смертности и числа госпитализаций из-за сердечно-сосудистых болезней на 42% по соотношению с плацебо. Механизм препарата основан на имитации естественной защитной мутации T119M в гене, который кодирует TTR, и укрепляет структуру белка.
Как заявляется, Attruby – первый и единственный зарегистрированный препарат, который обеспечивает практически полную (≥90%) нормализацию транстиретина (TTR). В норме данный белок представляет из себя тетрамер (комплекс из 4 субъединиц), перевозящий тироксин (гормон щитовидной железы) и витамин А по всему организму. При нарушении целостности структуры (обычно из-за возрастных изменений либо генетических мутаций) TTR распадается на отдельные части, которые могут неправильно сворачиваться и создавать токсичные амилоидные фибриллы.
Как итог, развивается кардиомиопатия и сердечная недостаточность. ATTR-CM является препятствием нормальной перекачке крови в организме и без лечения может вызывать остановку сердца.
Основанная в 2015 году BridgeBio специализируется на разработке препаратов от наследных заболеваний. В арсенале компании свыше 20 кандидатных фармацевтических средств. В итоге регистрации Attruby она получит выплату в размере 500 млн долл. в рамках договора с инвестиционными организациями Blue Owl Capital и CPP Investments, заключенного сначала текущего года.
Евросоюз также изучает заявку на его регистрацию. Права на коммерциализацию Attruby в Европе принадлежат фармгиганту Bayer, который выплатит BridgeBio до 310 млн долл. в случае одобрения препарата регулятором.
Решение FDA об одобрении Attruby делает прямую конкурентную борьбу препарату тафамидис, популярному под торговыми наименованиями «Виндакель» и «Винадамэкс». Лечущее средство компании Пфайзер до настоящего времени оставалось главным средством для исцеления ATTR-CM на рынке США.
Годовой курс Attruby обойдется клиентам в 244 тыс. долл., тогда как тафамидис стоит 225 тыс. долл. Но, как выделил гендиректор BridgeBio Нил Кумар в беседе порталу BioSpace, лечущее средство Пфайзер обеспечивает только 50% нормализацию TTR. А также, отталкиваясь от итогов III фазы исследовательских работ, тафамидис уменьшает количество смертельных случаев и госпитализаций, которые связаны с заболеваниями сердца, приблизительно на 30%.