FDA поддержало 1-ый продукт на базе мезенхимальных стромальных клеток для лечения острой реакции «трансплантат против владельца». В исследованиях в клинических условиях лекарственное средство показало продуктивность у 70% пациентов, при всем этом у трети наблюдалось полное исцеление.
Управление по санитарному надзору за качеством пищевых товаров и лекарственных средств США (FDA) поддержало продукт Ryoncil (remestemcel-L-rknd) организации из Австралии Mesoblast. Про это сказала пресс-центр учреждения.
Лекарственное средство создано для лечения пациентов с острой реакцией «трансплантат против владельца» (РТПХ), которым не оказывает помощи стандартно назначаемая стероидная терапия. Подобное отягощение появляется после операции по пересадке костного мозга, после которой иммунные клеточки донора воспринимают организм пациента как чужеродный и начинают его штурмовать.
Ryoncil стал первым зарегистрированным FDA продуктам на базе мезенхимальных стромальных клеток, которые получаются из костного мозга здоровых доноров. Их неповторимое свойство заключается в возможности трансформироваться в разные типы клеток и корректировать работу иммунитета.
В III фазе исследований в клинических условиях к 28-му дню терапии у 70% пациентов наблюдались положительные изменения — так именуемый общий ответ, позволяющий предсказывать возможности на выживание после острого отторжения трансплантата. При всем этом у т30% испытуемых исследователи отметили полное исцеление либо пропажу всех признаков РТПХ.
FDA два раза отказывало в регистрации Ryoncil — в октябре 2020 года и августе 2023 года. Впервой американский регулятор потребовал провести очередное исследование, во 2-ой — предоставить доп сведения об продуктивности продукта в числе взрослых участвующих. Компании также пришлось модернизировать способы оценки степени терапевтической активности, состава и качества продукта.
Раз в год костный мозг пересаживают приблизительно 10 тыс. пациентов в США, из них 1500 — дети. РТПХ развивается у каждого второго после схожей операции, при этом в половине случаев лечение стероидами не дает результата.