FDA зарегистрировало первый в истории препарат от семейной хиломикронемии — редкого генетического заболевания, при котором организм не может эффективно выводить жиры из крови. Разработавшая лекарство компания Ionis Pharmaceuticals будет продавать его по цене 595 тысяч долл. за годовой курс, что знаменует ее первую самостоятельную коммерциализацию лекарства.
Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило Tryngolza (olezarsen) — первый в истории препарат для лечения семейной хиломикронемии. Об этом сообщила пресс-служба биотехнологической компании Ionis Pharmaceuticals, разработавшей лекарство.
При этом редком наследственном заболевании организм не способен эффективно расщеплять триглицериды и выводить их из крови. Накопление жиров в организме приводит к возникновению различных осложнений, в том числе хронической усталости, болей в животе и острого панкреатита, который может стать причиной смерти.
Tryngolza воздействует на матричную РНК аполипопротеина C-III, снижая синтез этого белка в печени. В норме он подавляет работу липопротеинлипазы — фермента, разрушающего триглицериды.
Однако при семейной хиломикронемии возникает избыток аполипопротеина C-III, из-за чего нарушается работа липопротеинлипазы. Лекарство вводится подкожно один раз в месяц с помощью автоинъектора.
Результаты III фазы клинических испытаний показали, что полугодовой курс применения препарата способствовал снижению уровня триглицеридов на 42,5% по сравнению с плацебо, годовой — на 57%. Кроме того, исследователи отметили высокую эффективность Tryngolza в предотвращении острого панкреатита — единственный испытуемый, принимавший лекарство, перенес воспаление поджелудочной железы, тогда как в группе плацебо подобных случаев было семь.
Годовой курс Tryngolza будет стоить 595 тыс. долл. Препарат станет доступен для приобретения в США до конца этого года. Указывается, что заявка на его регистрацию находится на рассмотрении регулятора Европейского союза.
По оценкам Ionis, около 3 тыс. американцев страдают семейной хиломикронемией, однако большинство из них не знают о своем диагнозе. Компания также оценивает действенность Tryngolza при тяжелой гипертриглицеридемии — нарушении обмена веществ, которое характеризуется аномально высоким уровнем триглицеридов в крови. Заболевание затрагивает более 3 млн человек в США.
Ionis специализируется на разработке РНК-направленных препаратов от тяжелых заболеваний. За 35 лет своего существования производитель получил несколько одобрений FDA, однако их коммерциализация осуществлялась через партнеров. Tryngolza стал первым лекарством в портфеле компании, которое она будет продавать самостоятельно.