Новое лечение может революционизировать уход за пациентами с HAE
Мировой лидер в области биотехнологий компания CSL объявила, что Комитет Европейского агентства по лекарственным средствам (EMA) по лекарственным средствам для человека (CHMP) дал положительное заключение по гарадацимабу, рекомендовав его к применению в качестве профилактического средства для лечения наследственного ангионевротического отека (НАЭ), назначаемого один раз в месяц.
В случае одобрения гарадацимаб станет первым препаратом для ингибирования фактора XIIa, предотвращающим приступы HAE у пациентов в возрасте 12 лет и старше.
“CSL придерживается давнего и неустанного подхода, ориентированного на пациента, к разработке новых лекарственных средств для удовлетворения неудовлетворенных потребностей”, — сказала Эммануэль Леконт-Бриссе, старший вице-президент и руководитель отдела глобального регулирования CSL. “Это решение CHMP приближает нас к предложению инновационного метода лечения для пациентов с HAE, который является изнурительным и потенциально опасным для жизни заболеванием”.
Приступы HAE часто бывают болезненными и могут поражать различные области тела, включая живот, гортань, лицо и конечности.
Современные методы лечения работают на различных этапах каскада, но механизм действия гарадацимаба нацелен на каскад в самом начале, что потенциально обеспечивает более эффективную профилактику.
Положительное заключение CHMP основано на данных ключевого плацебо-контролируемого исследования VANGUARD фазы 3 и его открытого расширенного исследования.
Основное исследование достигло своей основной конечной точки, показав, что применение гарадацимаба привело к тому, что 62% пациентов избавились от приступов, снизило среднее число приступов HAE до нуля и снизило среднее число приступов в месяц на 86,5% по сравнению с плацебо.
Промежуточный анализ продолжающегося расширенного исследования показал устойчивую безопасность и эффективность в течение 13,8 месяцев при среднем воздействии.
CSL ожидает принятия окончательного решения Европейской комиссией в 1 квартале 2025 года. В случае получения разрешения на продажу гарадацимаба оно будет действовать во всех странах- членах ЕС, что позволит пациентам с НАЭ получать новое лечение один раз в месяц.
“Мы с нетерпением ждем возможности сделать эту терапию доступной для пациентов в Европе”, — добавил Лекомт-Бриссе.