Тендовагинальные гигантоклеточные опухоли могут вызывать боль, скованность, отек и ограничение движений
Управление по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) одобрило препарат Ромвимза (вимселтиниб) компании Deciphera Pharmaceuticals для лечения взрослых с симптомами тендовагинальных гигантоклеточных опухолей (TGCT).
Препарат был специально разрешен для применения в случаях, когда хирургическая резекция потенциально может привести к ухудшению функциональных ограничений или серьезным заболеваниям.
ТГСК представляют собой группу редких, доброкачественных и, как правило, не представляющих угрозы для жизни опухолей, которые возникают в синовиальной оболочке суставов, сумках и сухожильных влагалищах.
Пациенты могут испытывать боль, скованность, отек и ограничение движений, а опухоли могут вызывать необратимые повреждения окружающих тканей и структур пораженных конечностей.
Ромвимза — это ингибитор тирозинкиназы, специально разработанный для избирательного и мощного ингибирования CSF1R, который играет ключевую роль в росте опухоли.
Решение FDA в отношении препарата было подтверждено положительными результатами исследования MOTION на поздней стадии, в ходе которого 123 пациента были рандомизированы для приема внутрь Ромвимзы в дозе 30 мг два раза в неделю или плацебо в течение 24 недель. Затем пациенты могли продолжить лечение Ромвимзой или перейти с плацебо на Ромвимзу в течение периода открытого исследования.
Общая частота ответа на 25-ю неделю составила 40% в группе, принимавшей Ромвимзу, и 0% в группе, принимавшей плацебо. В группе Ромвимзы не была достигнута средняя продолжительность ответа (DOR), и, исходя из дополнительных шести месяцев наблюдения, у 85% респондентов DOR составлял не менее шести месяцев, а у 58% — не менее девяти месяцев.
На 25-й неделе лечения Ромвимзой у пациентов, получавших плацебо, также наблюдались значительные улучшения в динамике активных движений, физическом функционировании и уменьшении боли, о которых сообщали пациенты.