Организация «ПСК Фарма» получила регистрационное удостоверение на продукт с МНН миглустат, применяем?? для терапии орфанных болезней — заболевания Гоше 1 типа и заболевания Ниманна — Пика типа С.
К орфанным относятся болезни, частота которых не превосходит 10 случаев на 100 тысяч человек. Сейчас терапия целого ряда из них развита слабо, из-за чего терапия для 1-го пациента быть может высокозатратной.
В целях увеличения доступности терапии орфанных болезней организация «ПСК Фарма» разработала продукт с работающим веществом миглустат. Он предназначен для исцеления взрослых пациентов с легкой и средней степенями тяжести заболевания Гоше 1 типа, которые не могут использовать заместительную терапию.
Кроме того, продукт будет употребляться для исцеления развивающихся нервных признаков как у взрослых, так и у детишек с заболеванием Ниманна — Пика типа С.
Продукт включен в Список ЖНВЛП, пациенты смогут получать его в рамках льготного обеспечения.