Moderna и Generation Bio заключили соглашение по разработке невирусных генных терапий. Они обладают рядом преимуществ против более традиционных терапий, которые основываются на вирусных векторах.
Moderna заключила лицензионное соглашение с Generation Bio, которое будет направлено на разработку невирусных генных терапий, об этом сообщается на сайте компании.
По условиям сделки Moderna приобрела у Generation Bio лицензию на технологию доставки липидных наночастиц, нацеленных на клетки (ctLNP), и технологию закрытой ДНК (ceDNA). Эти технологии будут использоваться в рамках двух программ, нацеленных на иммунные клетки, и двух программ, нацеленных на печень.
В современных генных терапиях для доставки генов используются вирусные векторы. Однако они могут доставлять только гены ограниченного размера и вызывают иммунные реакции. Невирусный метод доставки мог бы решить эти проблемы, поскольку с его помощью можно вводить ген в течение нескольких этапов дозирования. Вирусные векторы вызывают иммунный ответ, поэтому их можно вводить только один раз.
Технология ceDNA предназначена для доставки в клетки более крупных генов. Вторая технология, ctLNP, используется, чтобы помочь уклониться от реакции иммунной системы на введенный ген.
Moderna заплатит Generation Bio 40 млн долл. и инвестирует в акционерный капитал компании еще 36 млн долл. Moderna будет финансировать все исследования в рамках партнерства. Также компания может выплатить Generation Bio промежуточные платежи, гонорары и лицензионные платежи на общую сумму до 1,8 млрд долл.