доказано, что даникопан повышает уровень гемоглобина и уменьшает анемию
Компания «Алексион», специализирующаяся на лечении редких заболеваний AstraZeneca, объявила о том, что Национальный институт усовершенствования здравоохранения (НИЦЦА) дал положительную рекомендацию по применению препарата Войдея (даникопан).
Этот первый в своем классе пероральный ингибитор фактора D теперь можно использовать в качестве дополнения к равулизумабу или экулизумабу для лечения пароксизмальной ночной гемоглобинурии (ПНГ) у взрослых с остаточной гемолитической анемией при условии, что у них наблюдается клинически значимый внесосудистый гемолиз (ЭВГ) на фоне лечения ингибиторами компонента комплемента 5 (С5 ингибитор).
ПНГ — редкое, хроническое и потенциально опасное для жизни заболевание крови. Оно характеризуется разрушением эритроцитов в кровеносных сосудах (внутрисосудистый гемолиз), а также активацией лейкоцитов и тромбоцитов, что может привести к образованию тромбов.
Даникопан был разработан для удовлетворения потребностей пациентов с хронической почечной недостаточностью, у которых на фоне лечения ингибиторами С5 наблюдается остаточная гемолитическая анемия, вызванная клинически значимым развитием ЭВГ. Это состояние часто приводит к продолжению симптомов анемии и может потребовать переливания крови.
“Сегодняшняя рекомендация NICE является позитивной вехой для подходящих пациентов с ПНГ, у которых на фоне лечения ингибиторами С5 возникают дополнительные симптомы ЭВГ, такие как продолжающаяся анемия”, — сказала доктор Мораг Гриффин, консультант-гематолог из Leeds Teaching Hospitals NHS Trust. — В ходе исследования ALPHA были изучены безопасность и эффективность даникопана у пациентов с ПНГ и ЭВГ и продемонстрировано, что это подходящий вариант для поддержки контроля заболеваний и может помочь улучшить качество жизни пациентов”.
Дебора Ричардс, генеральный менеджер Alexion, AstraZeneca по редким заболеваниям, добавила: “Даникопан, первый в своем классе пероральный ингибитор фактора D, является последней инновацией за десятилетия работы в нашей исследовательской программе по ингибированию комплемента. Мы стремимся улучшить жизнь всех пациентов с ПНГ и с нетерпением ждем возможности сделать это лечение доступным для пациентов по всей стране”.
Рекомендация NICE основана на результатах исследования pivotal ALPHA фазы 3.
Исследование показало, что даникопан при добавлении к равулизумабу или экулизумабу значительно повышал уровень гемоглобина, способствовал предотвращению переливания крови и снижению уровня утомляемости у пациентов с ПНГ.