Компания «Генериум» получила разрешение на проведение клинического исследования генотерапевтического препарата для лечения прогрессирующей мышечной дистрофии Дюшенна (миодистрофия Дюшенна, МДД).
Многоцентровое простое слепое рандомизированное плацебоконтролируемое исследование однократного внутривенного введения генотерапевтического препарата пациентам детского возраста с прогрессирующей мышечной дистрофией Дюшенна — исследованием — 1/2 фазы. Его цель — изучение переносимости, безопасности и эффективности препарата GNR-097.
Препарат GNR-097 представляет собой рекомбинантный аденоассоциированный вирусный вектор серотипа 9, кодирующий укороченный ген дистрофина.
«Генная терапия — самое молодое и прорывное направление в мировой фармацевтике и медицинской науке, — заявил генеральный директор АО «Генериум» Даниил Талянский. — Компетенции российских ученых позволили разработать рекомбинантный аденоассоциированный вирусный вектор, кодирующий ген микродистрофина. Мы приступаем к клиническим исследованиям оригинального препарата, на который возлагаются большие надежды».
Исследование инновационного препарата будет проводиться в России и в Беларуси. В РФ оно пройдет на базе пяти медицинских центров: НИКИ педиатрии и детской хирургии им. академика Ю.Е. Вельтищева, РНИМУ им. Н.И. Пирогова, Санкт-Петербургского государственного педиатрического университета, Областной детской клинической больницы в Екатеринбурге и НМИЦ здоровья детей. В Республике Беларусь — на базе республиканского научно-практического центра «Мать и дитя».
Миодистрофия Дюшенна — тяжелое заболевание с прогрессирующим злокачественным течением, обычно поражающее мальчиков. Это генетически наследуемое заболевание, причина которого — мутация в гене DMD, приводящая к необратимому разрушению мышечных клеток. Для заболевания характерна прогрессирующая слабость и атрофия скелетных мышц, как следствие — сердечно-сосудистые, дыхательные и ортопедические нарушения. В среднем к 11 годам пациенты теряют возможность самостоятельно передвигаться.
Дизайн клинического исследования включает изучение применения препарата у мальчиков 4—9 лет с МДД, при однократном внутривенном введении.