FDA всецело поддержало генную терапию Elevidys от мышечной дистрофии Дюшенна для амбулаторных пациентов в возрасте от 4 лет. Компания Sarepta Therapeutics, которая разработала её вместе с Roche, подразумевает, что выручка от продаж терапии составит 3 миллиардов долл. в 2025 году и увеличится до 5 миллиардов долл. в 2027 году.
Управление по санитарному надзору за качеством пищевых товаров и лекарственных средств США (FDA) выдало полное одобрение генной терапии Elevidys (delandistrogene moxeparvovec-rokl) от мышечной дистрофии Дюшенна (МДД). Про это говорится в заявлении для прессы компании Sarepta Therapeutics, которая разработала способ исцеления редчайшего болезни.
Генную терапию будут использовать в числе амбулаторных пациентов в возрасте от 4 лет. Кроме того, американский регулятор выдал ускоренную регистрацию Elevidys в числе пациентов с МДД, утративш?? способность без помощи других ходить и перемещаться без сторонней поддержки.
Elevidys получила ускоренное одобрение от FDA в июне 2023 года, но только для исцеления амбулаторных пациентов в возрасте 4—пять лет. Генная терапия не смогла выполнить главный аспект продуктивности в процессе исследовательских работ EMBARK – статистически важное изменение общего балла по шкале Северной звезды (NSAA), которую употребляют для оценки двигательных функций у пациентов с МДД. Но она показала действенность по вторичным показателям, таким как скорость и время ходьбы испытуемых на отрезке в 10 метров без поддержки и подъема с пола.
Sarepta разработала Elevidys в сотрудничестве с Roche, договор о котором было заключено в 2019 году. Швейцарский производитель выплатил 1 миллиардов долл. за права на генную терапию. Sarepta несет ответственность за регистрацию и коммерциализацию Elevidys в США, Roche – в остальных государствах.
Предвидится, что выручка от продаж Elevidys составит 3 миллиардов долл. в 2025 году и увеличится до 5 миллиардов долл. в 2027 году. Терапия Sarepta обходится клиентам в 3,2 млн долл. Дороже её только генная терапия против гемофилии австралийского производителя фармацевтических средств CSL, которая стоит 3,5 млн долл.
До этого попечительский совет фонда «Круг добра» сказал о начале закупки Elevidys для поддержки детям с МДД.
Посреди этого месяца генная терапия для исцеления мышечной дистрофии Дюшенна компании Пфайзер не смогла обосновать свою продуктивность в процессе III фазы исследований в клинических условиях CIFFREO.
Мышечная дистрофия Дюшенна — наследное болезнь, характеризующееся развивающейся мышечной слабостью. Заболевание проявляется у 1-го из 3500—5000 мальчишек в возрасте 2—пять лет. Её причина — мутация в гене дистрофина. Дистрофин представляет из себя белок, нужный для поддержания целостности мышечных клеток. Отсутствие дистрофина приводит к нарушению целостности сарколеммы (мембраны мышечных клеток), что вызывает разрушение миоцитов (мышечных клеток) и их замещение жировой и соединительной тканью. Это приводит к частым падениям, клиентам становится тяжело подняться с пола, ходить на носочках, с течением времени у них могут появиться трудности с сердечными и дыхательными мускулами, сколиоз, также остальные проявления.