FDA присвоило статус «прорывной терапии» продукту delpacibart etedesiran (AOC 1001) для исцеления миотонической дистрофии 1-го типа. Avidity Biosciences уже начала проведению исследования в клинических условиях фазы III, чтоб оценить его продуктивность и безопасность.
Управление по санитарному надзору за качеством пищевых товаров и лекарственных средств США (FDA) присвоило статус «прорывной терапии» конъюгату антитело-лекарственное средство delpacibart etedesiran (AOC 1001), созданному для исцеления миотонической дистрофии 1-го типа (МД1). Про это сказала в заявлении для прессы компания Avidity Biosciences, в собственности которой находится продукт.
Конъюгат показал положительные показатели в процессе анализа II фазы MARINA-OLE. Avidity Biosciences уже начала проведению исследования в клинических условиях HARBOR III фазы, целью которого является предстоящая оценка продуктивности и безопасности AOC 1001 в числе 150 пациентов с МД1. Главным показателем продуктивности продукта будет тест vHOT (Video Хэнд Opening Time), в процессе которого при помощи видео измеряется время, нужное для расслабления мускул руки после их наибольшего напряжения.
До этого AOC 1001 получил статус «орфанного продукта» от FDA и Евро агентства по фармацевтическим средствам (EMA).
МД1, также популярная как заболевание Штейнерта, является наследным развивающимся нейромышечным болезнью. В числе его признаков миотония (трудности с расслаблением мускул после их сокращения), мышечная слабость, катаракта, эндокринные нарушения, трудности с дыханием, сердечно-сосудистые и когнитивные нарушения. В текущее время нет фармацевтических средств, которые позволяют всецело излечить МД1. Болезнь встречается у 9 из 100 000 человек.
В 2019 году Avidity Biosciences слилась с Eli Lilly для разработки способов исцеления иммунологических болезней на базе биотехнологических разработок компании, включающ?? антитела с олигонуклеотидами РНК. Размер сделки составила 440 млн долл.