За «круглым столом» «Импортозамещение лекарств для людей с редкими заболеваниями» в Общественной палате РФ встретились врачи-клиницисты, представители пациентских организаций и фармпроизводители, чтобы поднять актуальные вопросы разработки и обеспечения препаратами с целью организации качественной и непрерывной терапии пациентов с орфанными заболеваниями.
Заведующая научно-клиническим отделением химиотерапии орфанных заболеваний ФГБУ «Гематологический научный центр», д.м.н., эксперт Минздрава РФ по болезни Гоше Елена Лукина начала свое выступление с актуальных проблем, с которыми сталкиваются врачи в своей работе. По ее словам, пациенты нередко становятся проводниками зарубежных производителей, что не способствует развитию российских разработок и внедрения их во врачебную практику. При этом российские препараты, применяемые для терапии орфанных заболеваний, ничуть не уступают западным, а за счет более низкой стоимости позволяют обеспечивать терапией большее число пациентов, отметила эксперт. Лукина также призвала производителей учитывать мнение клиницистов на старте разработки: иммунная система вырабатывает механизмы защиты, делая болезнь устойчивой к действию препарата, а значит, нужно искать новые способы преодоления резистентности.
Коллегу поддержала врач-гематолог ФНКЦ ДГОИ им. Дмитрия Рогачева д.м.н. Наталия Сметанина. Она уверена, что производителям не стоит останавливаться, разработав и выпустив на рынок тот или иной препарат. Необходимо искать новые лекарственные формы, совершенствовать ставшие привычными средства терапии.
«Все имеющиеся в арсенале врача препараты эффективны — и зарубежные, и российские. Однако лучший продукт тот, к которому есть бесперебойный доступ», — подытожила эксперт.
Директор Департамента лекарственного обеспечения и регулирования обращения медицинских изделий Минздрава Елена Максимкина прокомментировала вопрос недоверия, выражаемого пациентами к российским разработкам. Она привела пример с иностранными препаратами, регистрируемыми на первой-второй фазах исследований.
«Мы закупаем эти препараты, тратим существенные средства. А к своим, зарегистрированным, с соблюдением всех необходимых процедур, иногда даже превосходящим международные стандарты, почему-то возникают вопросы, — отметила она. — Решение врача должно восприниматься как норма. Он давал клятву Гиппократа и руководствуется только данными об эффективности, полученными в результате исследований и собственной практики. Кроме того, следует обсуждать действие уже одобренных и применяемых в России зарубежных препаратов, которые мы закупаем. Так ли они эффективны? Пример с омнасемноген абепарвовек показателен».
Максимкина также отметила, что, в отличие от иностранных фармпроизводителей, у российских нет возможности продавать свою продукцию в десятки стран мира, поэтому новые препараты появляются на рынке не так быстро и часто, как хотелось бы и врачам, и пациентам, и государству.
Вице-президент АО «Генериум», чл.-корр. РАН Дмитрий Кудлай выступил на «круглом столе» от научно-производственного сектора. Он согласился с тем, что программы поддержки российских производителей в собственной стране надо расширять.
«Иностранные рынки в связи с геополитической обстановкой для российских производителей ограничены, поэтому для поддержания конкурентоспособного инновационного и производственного потенциала России необходимо быть активнее и внимательнее в нишах, где мы имеем собственные наработки, особенно полного цикла», — заявил эксперт.
В качестве поддержки тезисов предыдущих участников он привел конкретные цифры.
«Цена за упаковку ферментного препарата имиглюцеразы для терапии болезни Гоше российского производства ниже цены импортного терапевтического аналога на 11,5% при равном уровне эффективности и безопасности, что прозвучало на данном «круглом столе» от специалистов. Более активное применение терапии российским препаратом у пациентов с болезнью Гоше позволит ежегодно экономить около 100 млн руб. бюджетных средств».
Кроме того, компания «Генериум» поддерживает бесплатную «горячую линию» диагностики активности фермента и молекулярно-генетическое исследование, сообщил Дмитрий Кудлай. При выявлении заболевания пациент сразу получает необходимый ему препарат в рамках программы раннего доступа. Эксперт отметил, что компания предоставляет препарат от момента постановки диагноза до обеспечения лечением по программе «ВЗН».
На «круглом столе» выступили генетики: директор Центра редких заболеваний и молекулярной медицины Валентина Ларионова, заведующая кафедрой медицинской генетики и биологии медико-профилактического факультета Новосибирского государственного медицинского университета Юлия Максимова. Об особенности терапии редких заболеваний рассказали также заведующая клинико-диагностическим отделением гематологии и нарушений гемостаза, д.м.н. Надежда Зозуля, старший научный сотрудник отдела гемофилии и других коагулопатий НМИЦ гематологии, к.м.н. Татьяна Полянская.
Активными участниками дискуссии были и представители пациентских организаций: перед аудиторией выступил один из пациентов с болезнью Гоше, рассказав свою историю. Также свое мнение высказали директор Союза пациентов и пациентских организаций Денис Беляков, директор фонда «Семьи СМА» Ольга Германенко.