В Англии удачно применили экспериментальную генную терапию, возвратив зрение четырем детям с прирожденной слепотой. Способ исцеления, который был разработан Институтским институтом Лондона и компанией MeiraGTx, дал возможность клиентам начать различать предметы и лица, а в некоторых вариантах освоить чтение и письмо.
Докторы из поликлиники Great Ormond Street в столице Великобритании первыми в мире удачно применили генную терапию для исцеления прирожденной слепоты у детишек с редчайшим наследным болезнью. Статью об этом предал гласности журнал Lancet.
Четырем детям, которые страдали от прирожденного амавроза Лебера, возвратили зрение после введения в их глаза здоровых копий гена AIPL1. Он принимает участие в работе фоторецепторов — клеток сетчатки, которые преобразуют световые сигналы в электрические импульсы, которые потом обрабатывает мозг.
Малыши с мутацией AIPL1 появляются фактически слепыми, сохраняя только способность различать свет от мглы. При этом они утрачивают и эту зрительную функцию в течение первых лет жизни.
Операцию проводили только на одном глазу для снижению вероятных рисков. Вся процедура занимала 60 минут. После нее за состоянием пациентов следили в протяжении 5 лет.
Дети, которые подверглись исцелению, начали видеть очертания предметов и узнавать лица родителей. Как подчеркивается, если ранее они не различали даже калоритные объекты на близком расстоянии, то сейчас управляются с обслуживанием себя в быту. Некоторые из них сумели научиться читать и писать.
Генную терапию, популярную как rAAV2/8.hRKp.AIPL1, разработал Институтский институт Лондона вместе с компанией MeiraGTx. Английский регулятор MHRA пока не поддержал данный способ исцеления и разрешает его применение в особенных вариантах, говорится на интернет-ресурсе биотехнологического производителя. К истинному времени его получили 11 детишек в возрасте от 1 до 4 лет.
Регуляторные органы Евросоюза и США присвоили продукту статус орфанного.