Грант будет направлен на поддержку клинических испытаний терапии редких заболеваний, таких как лейкодистрофия
Компания SynaptixBio, базирующаяся в Оксфорде, получила грант Innovate UK на биомедицинский катализатор в размере 2 млн фунтов стерлингов для поддержки первых клинических испытаний препарата на людях, нацеленного на лечение H-ABC, наиболее тяжелой формы лейкодистрофии TUBB4A.
В ноябре 2023 года SynaptixBio ранее получила грант от Innovate UK на расширение поиска методов лечения редких заболеваний.
В феврале этого года Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США присвоило компании второй статус орфанного препарата для лечения изолированной гипомиелинизации – менее тяжелой формы лейкодистрофии TUBB4A.
В Великобритании редкое заболевание определяется как состояние, которым страдает менее одного из 2000 человек населения, и SynaptixBio является единственной компанией, имеющей лицензию на коммерческую реализацию лечения этого редкого, смертельного и в настоящее время неизлечимого заболевания.
В настоящее время не существует лекарства от лейкодистрофий, связанных с TUBB4A, группы редких нейродегенеративных заболеваний, вызванных мутациями в гене TUBB4A. Эти заболевания приводят к нарушению передачи сигналов между нервными клетками головного мозга и в первую очередь поражают маленьких детей.
SynaptixBio использует технологию антисмысловых олигонуклеотидов (ASO) для борьбы с лейкодистрофиями, связанными с TUBB4A; ASO могут изменять экспрессию генов, в этом случае специфическая молекула ASO воздействует на мутировавший ген TUBB4A, чтобы остановить образование токсичных белков, которые, в свою очередь, помогают правильному функционированию клеток, образующих миелиновые оболочки, окружающие нервные волокна в мозгу. При подавлении действия токсичного белка в действие вступают другие белки, которые помогают формировать нормальный миелин.
Технология, которая является быстрой и экономически эффективной в разработке, была доказана при лечении мышечной дистрофии Дюшенна и других дистрофий. На сегодняшний день исследования проводятся при поддержке ведущего мирового центра по изучению лейкодистрофии, Детской больницы Филадельфии (CHOP), в рамках спонсорского соглашения о проведении исследований.