В настоящее время этим нейродегенеративным заболеванием страдают более 200 000 человек по всему миру
Компания NeuroSense Therapeutics объявила о положительных промежуточных результатах применения своего ведущего препарата-кандидата PrimeC — у людей, страдающих боковым амиотрофическим склерозом (БАС).
В рамках исследования PARADIGM фазы 2b была проведена оценка PrimeC, комбинации фиксированных доз двух препаратов, одобренных Управлением по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA), ципрофлоксацина от Bayer, хорошо известного антибиотика, и Целебрекса (целекоксиба) от Pfizer, ингибитора ЦОГ, используемого для лечения воспаления, у 68 человек, живущих с нейродегенеративное заболевание в Канаде, Италии и Израиле.
БАС — это неврологическое заболевание, поражающее более 200 000 человек во всем мире. Оно поражает двигательные нейроны, нервные клетки головного и спинного мозга, которые контролируют произвольные движения мышц и дыхание.
Препарат PrimeC, ранее признанный FDA и Европейским агентством по лекарственным средствам орфанным препаратом, разработан таким образом, чтобы синергически воздействовать на несколько ключевых механизмов БАС, которые способствуют дегенерации двигательных нейронов, воспалению, накоплению железа и нарушению регуляции рибонуклеиновой кислоты, что потенциально может препятствовать прогрессированию БАС.
Результаты исследования показали, что препарат PrimeC продемонстрировал значительное улучшение показателей снижения показателей по пересмотренной функциональной шкале оценки БАС (ALSFRS-R) и выживаемости у пациентов по сравнению с плацебо.
Кроме того, пациенты, получавшие ПримеК, продемонстрировали лучшую выживаемость по сравнению с теми, кто первоначально получал плацебо, на 43% через 12 месяцев, а также улучшение выживаемости участников на 63% по сравнению с плацебо.
“Эти захватывающие долгосрочные результаты демонстрируют, как участники исследования с течением времени наблюдали большее замедление прогрессирования при применении препарата PrimeC в сравнении с ALSFRS-R, который является современным золотым стандартом при разработке лекарств от БАС”, — сказала Мерит Кудкович, заведующая кафедрой неврологии и директор Центра неврологии Шона М. Хили и AMG. БАС, Массачусетская больница общего профиля.
Вивиан Дрори, руководитель клиники БАС Медицинского центра Сураски в Тель-Авиве, прокомментировала: “Многообещающие результаты… подчеркните значительный потенциал PrimeC в качестве препарата, модифицирующего течение болезни при БАС [и]… подчеркните важность раннего вмешательства, которое может привести к более существенным преимуществам и предоставить ценную информацию, которая будет использована при разработке 3-й фазы исследования компании, повышая вероятность успеха”.