Этим редким заболеванием, вызывающим периферическую невропатию, страдают почти три миллиона человек во всем мире
Исследовательский фонд CMT Research Foundation (CMTRF) инвестировал средства в исследовательский проект, базирующийся в Национальной детской больнице США, по разработке новых методов генной терапии для лечения нескольких видов болезни Шарко-Мари-Тута (CMT).
Новый проект направлен на повышение эффективности и безопасности генной терапии различных форм CMTs, включая CMT1A, наиболее распространенную форму, на долю которой приходится 50% всех пациентов с нервноповреждающими расстройствами.
КМТ, признанное редким заболеванием периферической невропатии, которым страдают почти три миллиона человек во всем мире, представляет собой группу наследственных заболеваний, приводящих к повреждению периферических нервов, которые находятся за пределами основной центральной нервной системы.
Разработка безопасной и эффективной генной терапии CMT требует доставки терапевтического генетического материала в периферическую нервную систему, который специфически воздействует на шванновские клетки, тип глиальных клеток, которые помогают формировать миелиновую оболочку вокруг нервных волокон, для типов CMT, включая CMT1A, 1B, 4C, 4J и 1X. В настоящее время это выполняется с использованием адено-ассоциированных вирусных векторов (AAV) для генной терапии.
Афруз Рашнонеджад, главный исследователь Центра генной терапии Научно-исследовательского института Эбигейл Векснер при Национальной детской больнице, объяснил, что при разработке генной терапии CMT на основе AAV сложно обеспечить “достаточную доставку терапевтической нагрузки к периферическим нервам”.
“Текущие исследования систем доставки AAV на мышах показали, что трансдуцируется только часть шванновских клеток в периферическом нерве. Это более сложная задача, когда вы хотите воздействовать на шванновские клетки крупных животных, включая нечеловеческих приматов и человека”, — сказал Рашнонеджад.
Некоммерческий фонд, возглавляемый пациентами и специализирующийся на предоставлении методов лечения СМТ, профинансировал в общей сложности 24 проекта, восемь из которых были завершены, и в результате появилось пять клинических кандидатов, один из которых компания Novartis приобрела за 1 миллиард долларов.
В апреле CMTRF инвестировал средства в исследование, проведенное учеными из Университета Иллинойса в Чикаго, с целью выяснить, может ли коммерчески доступный препарат потенциально лечить Х-сцепленную ЦМТ на мышиных моделях.