FDA поддержало Crenessity компании Neurocrine Biosciences, ставший первым за семьдесят лет зарегистрированным препаратом от врожденной гиперплазии надпочечников. Препарат понижает сверхизбыточную продукцию андрогенов и позволяет уменьшить прием глюкокортикоидов у взрослых и детей старше 4 лет.
Управление по санитарному надзору за качеством пищевых товаров и лекарственных средств США (FDA) поддержало продукт Crenessity (crinecerfont), созданный для лечения традиционной врожденной гиперплазии коры надпочечников (ВГКН). Про это сказала пресс-центр организации Neurocrine Biosciences, которая разработала лекарственное средство.
Crenessity стал первым за прошедшие семьдесят лет зарегистрированным продуктам от ВГКН — редчайшего генетического заболевания, при котором нарушается работа надпочечников из-за недостатка фермента 21-гидроксилазы. Белок принимает участие в производстве гормонов кортизола и альдостерона, маленький уровень которых принуждает гипофиз производить больше адренокортикотропного гормона (АКТГ), стимулируя надпочечники. Но недостаток фермента в организме приводит к лишней секреции андрогенов (мужских половых гормонов) вместо урегулирования уровня кортизола и альдостерона.
Новое лекарственное средство представляет из себя селективный противник рецепторов кортикотропин-рилизинг фактора типа 1 (CRF1). Механизм его действия заключается в понижении уровня АКТГ и, следовательно, андрогенов.
Кроме того, благодаря продукту пациенты будут получать меньше глюкокортикоидов, которые применяются при ВГКН в протяжении почти всех десятков лет. Они восполняют недостаток кортизола в организме, который был вызван генетическим недостатком. Но часто врачам приходится применять завышенные дозы стероидных препаратов, которые приводят к незапланированным последствиям — от метаболических нарушений и сердечно-сосудистых болезней до остеопороза и когнитивных вопросов.
Одобрение FDA основано на итогах исследований в клинических условиях CAHtalyst с участием 285 пациентов. В исследовании принимали участие 103 ребенка в возрасте от 4 до семнадцать лет и 182 взрослых пациента.
У детей, которые принимали Crenessity, уровень андростендиона (гормон группы андрогенов) был в 4 раза ниже, чем в группе плацебо. Исследователи также отметили у подростков испытуемых 12-кратное падение уровня 17-гидроксипрогестерона (17-OHP) — стероидного гормона, который 21-гидроксилаза конвертирует в остальные гормоны, но при ВГКН из-за недостатка фермента случается скопление 17-OHP. В числе взрослых участвующих препарат понизил характеристики андростендиона в 8 раз, а 17-OHP — в 37 раз.
А также, лекарственное средство дало возможность уменьшить необходимость в глюкокортикоидах на двадцать семь процентов у взрослых (в контрольной группе — на десять процентов) и на восемнадцать процентов у детей (в контрольной группе — на шесть процентов).
Neurocrine Biosciences скоро планирует начать коммерческие поставки продукта через специализированную аптечную сеть PANTHERx Rare. Как заявляется, большая часть пациентов будут платить менее 10 долл. за месячный курс лечения.