FDA одобрило препарат Касжеви для лечения бета-талассемии. Стоимость введения препарата составит 2,2 миллиона долларов.
Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило препарат Casgevy на основе CRISPR для лечения бета-талассемии. Об этом сообщила компания Vertex Pharmaceuticals, которая разработала генную терапию совместно с CRISPR Therapeutics.
Это второе показание для Casgevy, зарегистрированное регулятором США. В декабре FDA одобрило препарат для лечения серповидноклеточной анемии, став первым одобренным препаратом для редактирования генов CRISPR/Cas9.
Введение Касжеви — это сложный процесс, который включает в себя извлечение стволовых клеток человека и редактирование их генов с помощью CRISPR в специализированной лаборатории. Отредактированные гены возвращаются в тела пациентов. Препарат действует как против серповидноклеточной анемии, так и против талассемии, поскольку оба заболевания вызваны ошибкой в генах, отвечающих за синтез гемоглобина.
В Vertex заявили, что работают над открытием сети аптек в США, где пациенты смогут получать препарат. Сегодня генную терапию можно вводить в организм только в девяти авторизованных медицинских центрах.
Стоимость Casgevy составит 2,2 миллиона долларов. Это подтвердила Vertex в ответ на запрос, пишет Reuters.
Бета-талассемия – наследственное заболевание, характеризующееся генетическим дефектом синтеза бета-полипептидных цепей, что приводит к снижению синтеза гемоглобина А. Это может привести к ряду последствий – от развития тяжелой анемии до гиперактивности костного мозга, переливание крови и пожизненная хелаторная терапия железом. Заболевание чаще встречается среди людей средиземноморского, ближневосточного, южноазиатского и индийского происхождения. Сегодня ее лечение включает пожизненное переливание эритроцитов, удаление селезенки или использование хелаторов железа.
В 2022 году FDA одобрило генную терапию Zynteglo от Bluebird Bio для лечения бета-талассемии. Введение этого препарата отличается от метода Касгеви: стволовые клетки из костного мозга пациента обрабатываются вирусными векторами, содержащими нужный ген гемоглобина, и возвращаются в организм. Цена Zynteglo: 2,8 миллиона долларов.