Английская структура медицинского обеспечения начнет предоставлять клиентам возможность получить генную терапию Casgevy для исцеления бета-талассемии, став первой государством в мире, которая использует способ исцеления на базе технологии CRISPR. Продукт ценой приблизительно 2,1 млн долларов будет выполняться в Англии и предоставляться в 7 специализированных центрах после извлечения и изменения стволовых клеток пациента.
Государственная служба здравоохранения Англии (NHS) начнет использовать генную терапию Casgevy, которая была разработана компаниями Vertex Pharmaceuticals и CRISPR Therapeutics, для исцеления редчайшего наследного болезни крови – бета-талассемии. Про это сказала Vertex в заявлении для прессы.
Английский регулятор поддержал применение Casgevy для исцеления серповидноклеточной анемии и бета-талассемии в ноябре прошедшего года. Это была 1-ая в мире регистрация терапии, которая была основана на технологии редактирования гена CRISPR. Сейчас Англия также станет первой государством в мире, которая начнет использовать генную терапию.
Решение о применении этого способа исцеления было принято после того, как Государственный институт здравоохранения и улучшения медпомощи (NICE, орган, оценивающ?? клиническую и финансовую продуктивность уже одобренных английским регулятором препаратов) выпустил рекомендацию о его использовании. По данным NHS, Casgevy потенциально могут получить около 460 британцев старше двенадцать лет с бета-талассемией.
Продукт стал доступен в государстве с 7 августа, пишет агентство СМИ. Создание терапии будет производиться на территории Великобритании, а её проведение – в 7 специализированных центрах,которые имеют опыт пересадки стволовых клеток.
Официальная стоимость Casgevy в Англии составляет 1,65 млн фунтов стерлингов (приблизительно 2,1 млн долл.). Но представитель Vertex отметил СМИ, что компания не может комментировать согласованную с NHS стоимость.
Casgevy основана на технологии редактирования генов CRISPR. Она проводится методом извлечения стволовых клеток из костного мозга пациента, редактирования гена в лаборатории и следующего введения измененных клеток назад пациенту. Терапия выходит только после прохождения подготовительного курса исцеления для подготовки костного мозга к приему новых клеток.