Sarepta Therapeutics сказала о втором случае погибели от острой печеночной дефицитности после получения генной терапии Elevidys, которая была одобрена для исцеления мышечной дистрофии Дюшенна (МДД). Компания остановила поставки и анализа продукта.
2-ой человек умер после получения генной терапии Elevidys (delandistrogene moxeparvovec). Про это говорится в заявлении для прессы американской биотехнологической компании Sarepta Therapeutics, разработавш?? продукт.
Пациенту было пятнадцать лет. Смерть произошел на III фазе анализа ENVISION из-за острой печеночной дефицитности — популярного незапланированного последствия генных терапий на базе аденоассоциированных вирусных векторов. В марте по данной причине погиб 1-ый испытуемый.
Остается непонятным, почему появилось подобное отягощение, следует из сообщения. Отмечены некоторые сходства меж 2-мя вариантами: оба участника были не способны перемещаться без помощи других из-за заболевания; их погибель наступила в течение 90 дней после введения продукта. В качестве ответа на происшествие временно закончены коммерческие поставки продукта и прерваны все анализа.
Elevidys содержит исправный ген дистрофина, мутация в каком приводит к развитию МДД. Данный белок нужен для поддержания целостности мышечных клеток. Чтоб доставить его к цели, употребляются вирусные векторы, которые организм может принимать как чужеродные и активировать иммунная система, тем воспаляя печень.
Sarepta подразумевает, что дилемму решит сиролимус — иммунодепрессант, который был одобрен в 1999 году. Доклинические тесты продемонстрировали, что данный лекарственный препарат защищает печень от повреждения при внедрении генной терапии мортышкам.
Управление по санитарному надзору за качеством пищевых товаров и лекарственных средств США (FDA) поддержало Elevidys в 2024 году. Продукт также зарегистрирован в ОАЭ, Катаре, Кувейте, Бахрейне, Омане. В Российской Федерации его можно получить через фонд «Круг добра».
Это единственная в мире генная терапия для исцеления МДД, которая вышла в реализации. Её цена составляет 3,2 млн долл. Понятно, что данный способ исцеления получили больше 900 человек, 140 из них не могут без помощи других ходить.
После новости акции Sarepta снизились в цене на сорок два процента, а рыночная цена компании свалилась на 1,5 миллиардов долл., пишет СМИ. За 2024 год Elevidys принес 821 млн долл. выручки — сорок шесть процентов от общего размера продаж американского производителя.