Юбилейный «Нейрофорум-2025», подгаданный к 80-летию Российского центра неврологии и нейронаук (РЦНН) состоялся 18—19 июня в столице России. Мероприятие соединило ведущих российских и межгосударственных профессионалов для обсуждения прорывных технологий, животрепещущих клинических советов и базовых исследовательских работ в области неврологии.
В рамках мероприятия состоялся главный симпозиум, который посвящен достижениям российской лекарственной промышленности в лечении спинальной мышечной атрофии. На симпозиуме спецы поделились первыми клиническими портфелями внедрения в терапии СМА нусинерсена, который был разработан в Российской Федерации.
Модером и участником научного симпозиума выступил замдиректора по научной работе и руководитель Института мозга ФГБНУ «Российский центр неврологии и нейронаук» докт.мед.наук, акад. РАН Сергей Иллариошкин. В собственном выступлении он направил внимание на важные этапы в разработке системы поддержки клиентам со СМА в Российской Федерации: возникновение программы ранешнего доступа к патогенетическим продуктам, создание Фонда «Круг добра» и дополнительной законодательной базы для обеспечения фармацевтической терапией, начало программы неонатального скрининга на СМА, также создание первого российского продукта для патогенетического исцеления СМА с межгосударственным непатентованным наименованием нусинерсен.
«На 18 июня в России было выполнено 665 введений продукта: 457 пациентов в 69 регионах государства, в том числе 374 малыша и 83 пациента взрослого возраста, — рассказал Сергей Иллариошкин. — Примерно 70% пациентов с долговременной историей СМА проявили ответ на исцеление нусинерсеном уже спустя 14 месяцев».
Ведущий научный работник 5-го нервного отделения ФГБНУ «Российский центр неврологии и нейронаук», канд.мед.наук Сергей Клюшников сообщил о первом российском опыте внедрения продукта нусинерсен у пациенток со СМА во время беременности и лактации. Было решено о возможности начала терапии ввиду отсутствия безусловных противопоказаний и превышения ожидаемой полезности терапии над вероятными рисками. В текущее время состояние пациентки остается размеренным, признаков развития болезни не отмечено, находится позитивная тенденция в виде нарастания силы в проксимальных отделах рук, сохраняется размеренный моторный статус.
В прошедшем году был зарегистрирован 1-ый воспроизведенный фармацевтический продукт с МНН нусинерсен, который так же, как и уникальный нусинерсен, применяется без возрастных ограничений и типу заболевания, подчеркнул он. Это был 1-ый зарегистрированный олигонуклеотид в качестве фармацевтического средства, который произведен в критериях GMP методом хим синтеза в России.
Об опыте ведения пациентов на российском нусинерсене поведала научный работник ФГБНУ «Российский центр неврологии и нейронаук», канд.мед.наук Юлия Шпилюкова.
«У нас введения начались в августе 2024 года. Все пациенты, которых мы смотрим, до этого не получали патогенетическое исцеление продуктами для СМА. Это все взрослые пациенты, — сказала она. — По нашему опыту, можем сообщить, что российский нусинерсен отлично переносится, мы не отметили никаких суровых ненужных явлений. Все пациенты в текущее время изъявляют желание продолжать исцеление».
Доктор-невролог Медико-генетического центра, младший научный работник отделения неврологии ГБУЗ МО МОНИКИ им. М.Ф. Владимирского Екатерина Новикова сказала о семейном случае спинально-мышечной атрофии 3 типа у брата и сестры в Подмосковье и поделилась опытом внедрения продукта. «До инициации терапии скорость развития симптоматики носила умеренный характер, но вместе с тем в отсутствие исцеления, естественно, пациенты чувствовали неуклонное развитие нервного недостатка», — подчеркнула она. Оба пациента получили полную нагрузочную дозу воспроизведенного российского нусинерсена в июле 2024 года и две поддерживающих.
«Сама пациентка подчеркивает, что в условиях старта терапии, продолжения темп ходьбы стал резвее, расстояние ходьбы без остановки возросла. Это отмечают и её родные, другими словами это не только личные чувства, — сказала Екатерина Новикова. — Естественно, важная динамика нервного статуса стала вероятна только в силу того, что была инициирована патогенетическая терапия, невзирая на то, что возраст пациентки был довольно зрелым».
Участники симпозиума пришли к общему воззрению, что достижения, которые на данный момент достигнуты в лечении СМА, значимы в настоящей практике российской неврологии и отечественной медицине в общем. Кроме того, они положительно отметили возможность формирования клинических советов без оглядки на доступность заграничных препаратов благодаря созданию российских подобий.