FDA зарегистрировало препарат для лечения взрослых с акромегалией. Это первое пероральное средство для этого показания в США.
Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило препарат Palsonify (пальтусотин/paltusotine) для лечения взрослых с акромегалией, которым хирургическая операция не дала результата или не может быть проведена. Об этом сообщила в пресс-релизе американская биотехнологическая компания-разработчик Crinetics Pharmaceuticals.
Ее продукт стал первым пероральным средством против этого заболевания на американском рынке. Ранее лечение было доступно только в форме инъекций аналогов соматостатина, которые делаются раз в месяц подкожно или внутримышечно.
Акромегалия — редкое (~500 тыс. случаев в мире) эндокринное заболевание, при котором организм вырабатывает чрезмерное количество гормона роста — соматропина. Избыток приводит к патологическому увеличению размеров костей, мягких тканей и органов.
Palsonify относится к селективным агонистам рецепторов соматостатина типа 2 (SST2). Он имитирует действие гормона, который подавляет выработку соматропина.
Его эффективность подтвердили результаты III фазы двух клинических испытаний — PATHFNDR-1 и PATHFNDR-2 (их проводили и в России). В первом участвовали 58 человек, регулярно получавших инъекционные аналоги соматостатина. Им предложили перейти на пероральную альтернативу. Через 36 недель в 83% случаев удалось сохранить тот же уровень гормона роста.
Выборка во втором исследовании включала 111 пациентов, ранее не лечившихся от акромегалии медикаментозно. Через полгода у 56% испытуемых, которым давали Palsonify, нормализовались показатели соматропина, в группе плацебо — только у 5%.
Для Crinetics это первый актив в портфеле, получивший регистрационное удостоверение. Производитель проводит испытания еще десяти разработок. Один из них — atumelnant, который оценивается при врожденной гиперплазии надпочечников (положительно завершена II фаза, до конца года начнется III-я) и синдроме Кушинга (Ib/IIa фаза).