Экспертный совет «Круга добра» утвердил для включения в перечень для закупки луспатерцепт для терапии бета-талассемии. В случае утверждения решения попечительским советом терапию препаратом смогут получать около десяти подопечных «Круга добра» в год.
На заседании экспертного совета фонда «Круг добра» решили включить в перечень закупаемых фондом лекарств препарат патогенетической медикаментозной терапии заболевания бета-талассемии. В случае одобрения попечительского совета фонд начнет закупать препарат с МНН луспатерцепт, сообщили в пресс-службе фонда.
| Бета-талассемия — опасное генетическое заболевание, из-за которого происходит количественное нарушение синтеза глобиновых цепей. Это приводит к снижению уровня зрелых эритроцитов, из-за чего возникают повреждения жизненно важных органов пациента. Заболевание может привести тромбозами, сердечной недостаточностью, легочной гипертензией. |
«Бета-талассемия тяжело поддается лечению, и чем пациент старше, тем большее количество осложнений у него возникает», — поделилась на заседании врач-гематолог Национального медицинского исследовательского центра детской гематологии, онкологии и иммунологии им. Дмитрия Рогачева Наталия Сметанина.
Луспатерцепт вводится внутривенно раз в три недели. Препарат позволяет эритроцитам созревать, выравнивает показатели железа в организме, дает тенденцию к сокращению размеров печени и селезенки. Эффективность и безопасность препарата луспатерцепт при пожизненном применении доказана для взрослых, с 2021 года он включен в рекомендации по терапии заболевания в 62 странах. С апреля 2023 года препарат зарегистрирован в России, а в августе 2025 года внесен в Перечень ЖНВЛП.
Согласно новым результатам клинических исследований луспатерцепт также эффективен и безопасен для детей старше 12 лет — эта возрастная группа участвовала в первом этапе исследования. В случае утверждения решения терапию препаратом смогут получать около десяти подопечных «Круга добра» в год. Исследования продолжаются и для детей от 6 до 12 лет, эксперты ожидают результатов в следующем году.