Chiesi заплатит до 2 млрд долл. за права на генную терапию от редкой болезни почек. Итальянский производитель заключил сделку со стартапом Arbor Biotechnologies, основанным ученым, который стоял у истоков технологии редактирования генов CRISPR.
Итальянская фармацевтическая компания Chiesi Group заключила соглашение на 2 млрд долл. о партнерстве с американским биотехнологическим стартапом Arbor Biotechnologies. Об этом говорится в их совместном пресс-релизе.
Chiesi получит эксклюзивные права на исследования и продажу экспериментального препарата ABO-101 — генной терапии для лечения первичной гипероксалурии 1-го типа. Это редчайшее заболевание, вызванное мутацией в гене AGXT. В организме нарушается работа печеночного фермента, из-за чего вырабатывается избыточное количество оксалата — токсичного вещества, которое откладывается в виде кристаллов в почках, не успевающих от него избавляться. Образуются камни, и в конечном итоге возникает почечная недостаточность. Единственным способом полного излечения остается трансплантация органов.
Chiesi выплатит Arbor до 115 млн долл. в виде аванса. Дополнительно американский стартап может получить до 2 млрд долл. в случае успешного завершения испытаний (redePHine — I/II фаза началась в конце июля) своей разработки и вывода ее в продажи. Также условия предусматривают роялти в переделах от 10 до 14%.
Кроме того, как указывается, у итальянского производителя будет возможность воспользоваться двумя технологиям редактирования генов, принадлежащих Arbor, для создания других лекарств от редких патологий печени. Среди них — нокаут (метод «выключения» дефектных генов) и обратная транскриптаза (позволяет встроить в геном исправленные участки ДНК).
История Chiesi Group насчитывает уже 90 лет. Ее штаб-квартира находится в итальянском городе Парма. В последние годы компания активно расширяет присутствие в сегменте орфанных лекарств. Ранее она вступила в сотрудничество с Gossamer Bio по разработке средства от легочной гипертензии (сделка составила 486 млн долл.) и приобрела ирландскую Amryt Pharma за 1,5 млрд долл.
Arbor Biotechnologies была основана в 2016 году Фэном Чжан — профессором Массачусетского технологического института (MIT) Фэн. Именно его лаборатория опубликовала научную работу, показавшую возможность применения CRISPR для редактирования генов в клетках млекопитающих, положив начало революции в генной инженерии. Arbor стала четвертой биотехнологической фирмой ученого после Editas Medicine, Sherlock Biosciences и Beam Therapeutics.